2022年5月2日，Orphalan SA宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Cuvrior（trientine tetrahydrochloride，曲恩汀四盐酸盐）用于治疗患有稳定的威尔逊病且对青霉胺耐受的成人。
Cuvrior含有曲恩汀，一种铜螯合剂，通过形成稳定的复合物从体内消除吸收的铜，然后通过尿排泄消除。曲恩汀还在肠道中螯合铜，减少铜的吸收。
该批准基于随机、开放标签的3期CHELATE研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03539952的数据，该研究比较了 Cuvrior与青霉胺在53名威尔逊病成人中的疗效和安全性。在进入研究之前，所有患者已接受青霉胺至少1年，并且得到充分控制和耐受青霉胺。
在研究开始时，患者进入12周的基线期，并继续接受其确定的每日总剂量青霉胺12周。在第12周，患者被随机分配到继续服用青霉胺（n=27）或随机化后24周改用Cuvrior(n=26)。主要终点是随机化后24周（第36周）的平均血清非铜蓝蛋白铜 (NCC) 水平。
结果显示，在第36周，接受Cuvrior治疗的患者的平均NCC水平与接受青霉胺治疗的患者相似，分别为56mcg/L和 46mcg/L（差异，-9；95% CI，-24、6）。平均 24与青霉胺相比，观察到接受Cuvrior的患者的尿铜排泄量较低（274mcg/24hrs vs 511mcg/24hrs[差异，236mcg/24hrs；95% CI，111-361]）。
报告的最常见不良反应是腹痛、排便习惯改变、皮疹、脱发和情绪波动。
Cuvrior以功能评分片剂的形式提供，含有 300mg曲恩汀四盐酸盐。
请参阅随附的Cuvrior完整处方信息：
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/215760s000lbl.pdf |
