2025年06月13日,默沙东宣布，帕博利珠单抗获批一项新适应症，用于治疗 PD-L1 CPS≥1 的可切除的局部晚期头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)成人患者，作为新辅助治疗的单一药物，和在手术后继续作为辅助治疗与放射治疗 (RT) 联合使用（联合或不联合顺铂），然后作为单一药物使用。
  这是HNSCC领域6年来的首个新药批准，也是首个获批用于围手术期治疗局部晚期HNSCC的药物。
  此次获批是基于KEYNOTE-689的积极结果。这是一项III期、随机、开放标签研究，在新诊断的III/IVA期、可切除、局部区域晚期头颈部鳞状细胞癌初治患者中，评估帕博利珠单抗术前给药作为新辅助治疗以及帕博利珠单抗联合标准放疗（联合或不联合顺铂）作为术后辅助治疗的疗效。研究的主要终点是无事件生存期（EFS）。该试验结果于2025年4月27日在美国癌症研究协会(AACR)年会上公布。该试验具体的研究数据首次在2025年AACR大会上公布。363例患者随机分配至帕博利珠单抗+SOC组，351例患者随机分配至SOC组。中位随访时间38.3个月，两组间的基线数据均衡，PD-L1综合阳性评分(CPS)≥10的患者群体中，帕博利珠单抗+SOC组有234例患者，SOC组有231例患者；CPS≥1 的患者群体中，帕博利珠单抗+SOC 组有347例患者，SOC组有335例患者。
  数据显示，在主要终点EFS方面，相较于SOC组，帕博利珠单抗+SOC组所有患者的EFS为 51.8个月（vs 30.4 个月，HR 0.73，95% CI 0.58-0.92，P=.00411），CPS≥10的帕博利珠单抗+SOC组的中位EFS为59.7个月（vs 26.9个月，HR 0.66，95% CI 0.49-0.88，P=.00217），CPS≥1的帕博利珠单抗+SOC 组的中位EFS为59.7个月（vs 29.6个月，HR 0.70，95% CI 0.55-0.89，P=.00140）。
  在次要终点MPR上，帕博利珠单抗+SOC 组和SOC组的差异具有统计学意义（9.3%，95% CI 6.7-12.8，P <.00001），CPS ≥10（13.7%，95% CI 9.7-18.7，P<.00001)和CPS≥1（9.8%，95% CI 7.0-13.3，P< .00001）的两个亚组中也具有显著性差异。另一次要终点 OS 数据将在进一步的随访中获得。
  安全性方面，≥3级TRAE的发生率相似（帕博利珠单抗+SOC组为44.6%，SOC组为42.9%）；TRAE 导致的死亡病例分别为 4 例和1例。43.2%的帕博利珠单抗+SOC组患者发生了免疫介导的不良反应，最常见的是甲状腺功能减退症。
 KEYTRUDA®（Pembrolizumab）帕博利珠单抗是一种抗程序性死亡受体1(PD-1) 疗法，其作用机制是增强人体免疫系统识别和对抗肿瘤细胞的能力。KEYTRUDA 是一种人源化单克隆抗体，可阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，从而激活可能同时作用于肿瘤细胞和健康细胞的T淋巴细胞。
  在美国，据估计2025年将有大约72,680例新诊断头颈癌病例，超过16,680人死于该疾病。这些数据包括口腔癌、咽喉癌。 
头颈癌（Head and neck cancer）是指在咽喉、喉头、鼻窦和口腔内或周围发生的多种不同肿瘤。大多数头颈癌是鳞状细胞癌，始于构成头颈部薄粘膜内层的扁平鳞状细胞。局部晚期头颈部鳞状细胞癌 (LA-HNSCC)是指癌症已从原发部位扩散到附近组织或淋巴结，但尚未扩散到身体远处部位。有几个因素会大大增加患头颈癌的风险，包括吸烟、饮酒和人乳头瘤病毒 (HPV)。
  信息来源：https://www.businesswire.com/news/home/20250613099478/en/FDA-Approves-KEYTRUDA-pembrolizumab-for-PD-L1-Resectable-Locally-Advanced-Head-Neck-Squamous-Cell-Carcinoma-as-Neoadjuvant-Treatment-Continued-as-Adjuvant-Treatment-Combined-With-Radiotherapy-With-or-Without-Cisplatin-Then-as-a-Single-Agent