Xenpozyme®（olipudase alfa）在日本获批，是第一个也是唯一一个获批用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症的疗法
2022年03月28日，赛诺菲（Sanofi）宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准酶替代疗法Xenpozyme（olipudase alfa）治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD）成人和儿科患者的非中枢神经系统症状。
Xenpozyme是ASMD这种罕见的潜在致命遗传病第1个获批治疗ASMD的疗法。
Xenpozyme（olipudase alfa）在日本的批准是基于在成人和儿科患者中进行的ASCEND 和ASCEND-Peds临床试验的结果，试验结果显示Xenpozyme改善患者的肺功能，并且降低脾脏和肝脏体积，同时在成人和儿童患者中表现出良好的安全性和耐受性。这些数据在 美国人类遗传学会 (ASHG) 2020 虚拟会议上公布。
日本之外，olipudase alfa的生物制品许可申请（BLA）已经被美国FDA授予优先审评资格，预计在今年第三季度做出审评决定。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。
Xenpozyme（olipudase alfa） 是一款人类酸性鞘磷脂酶重组蛋白，用于替代缺失或有缺陷的酸性鞘磷脂酶（ASM）。它负责降解鞘磷脂。ASMD患者由于编码这一代谢酶的基因出现突变，导致鞘磷脂在细胞中积累，造成肺、脾脏、肝脏等器官的损伤，可能导致早夭。
酸性鞘磷脂酶缺乏症（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD） 又被称为A、A/B 和B型尼曼-匹克病（Niemann-Pick Disease，NPD），是一种基于基因的、进行性的、可能危及生命的疾病。ASMD 代表一系列疾病，有两种类型可能代表连续体的两端，称为 ASMD A型和ASMD B型。ASMD A/B型是一种中间形式，包括不同程度的 CNS 受累。
信息来源：https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2022/2022-03-28-09-00-00-2410648 |
