原发性骨髓纤维化（Primary myelofibrosis，PMF）是一种罕见的骨髓血液癌，被世界卫生组织（WHO）归类为一种骨髓增生性肿瘤（Myeloproliferative neoplasm，MPN），是一组骨髓细胞异常生长的癌症。这种异常增殖通常与JAK2，CALR或MPL基因标记中的体细胞突变有关。在PMF中，健康的骨髓被瘢痕组织（纤维化）所替代，导致缺乏正常的血细胞生成。症状包括贫血，感染增加和脾肿大。
已知的治疗方法是同种异体干细胞移植，但是这种方法存在重大风险。其他治疗选择在很大程度上是支持性的，并且不会改变疾病的病程。这些选择可能包括普通叶酸，别嘌醇。地塞米松，α-干扰素和羟基脲可能起作用。
患者可能需要频繁输血。脾切除术有时被视为患者脾肿大导致的促进性贫血的选择。但是，在存在严重脾肿大的情况下进行脾切除是高风险的手术。
治疗药物[注：以下大部份上市产品，我公司均可供应，欢迎咨询：2363244352]
1、沙利度胺（Thalidomide）
2、来那度胺（Lenalidomide）
来那度胺和沙利度胺是免疫调节药物和抗血管生成剂，可以用于治疗PMF，但周围神经病变是常见的副作用（很麻烦）。
3、Jakafi（Ruxolitinib） 捷恪卫（芦可替尼）
芦可替尼（ruxolitinib）是JAK 1和2的抑制剂。
2011年11月，FDA批准了芦可替尼（ruxolitinib）作为中度或高危骨髓纤维化的治疗药物。新英格兰医学杂志（NEJM）发表了芦可替尼的两项III期研究结果。这些数据表明，与安慰剂相比，该治疗显着降低了脾脏体积，改善了骨髓纤维化的症状，并且与总体生存率大大提高有关。请参阅随附的Jakafi®完整处方信息：https://www.jakafi.com/pdf/prescribing-information.pdf
4、INREBIC（Fedratinib）菲卓替尼
菲卓替尼（fedratinib）是一种JAK2的抑制剂．2019年8月，美国FDA批准菲卓替尼（fedratinib） 用于治疗具有中度－2或高风险的原发或继发性（继发性红细胞增多症或原发性血小板增多症）骨髓纤维化（MF）的成人患者。请参阅随附的INREBIC完整处方信息：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/212327s004lbl.pdf
5、VONJO(pacritinib)帕瑞替尼
VONJO(pacritinib) 用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×10 9/L。
VONJO是第1个专门针对细胞减少性骨髓纤维化患者需求的获批疗法。
pacritinib是一种口服JAK激酶抑制剂，具有针对野生型 JAK2、突变型 JAK2 V617F形式和 FLT3 的活性。请参阅随附的VONJO完整处方信息：
https://www.ctibiopharma.com/wp-content/uploads/2022/02/CTI_VONJO_USPI.pdf
6、Reblozyl（luspatercept-aamt）
2019年11月和2020年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准：（1）用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，治疗贫血；（2）用于接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败、在8周内需要输注≥2个红细胞（RBC）单位、骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（RS）的极低危至中危骨髓增生异常综合症（MDS-RS）成人患者或骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞且伴有血小板增多症的骨髓增生异常综合症/骨髓增生性肿瘤（MDS/MPN-RS-T）成人患者，治疗贫血。
Reblozyl是第一个也是唯一一个获得FDA批准的红细胞成熟剂，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
请参阅随附的Reblozyl完整处方信息：https://packageinserts.bms.com/pi/pi_reblozyl.pdf |
