2020年05月27日，美国食品和药物管理局（FDA）近日批准安斯泰来（Astellas）药物VESIcare（solifenacin succinate，琥珀酸索利那新）口服混悬液（LS），这是一种口服液体制剂，用于年龄≥2岁的儿童，治疗神经源性逼尿肌过度活动（NDO），这是一种与神经损伤相关的膀胱功能障碍。
VESIcare（琥珀酸索利那新）片剂最初于2004年被批准，用年龄≥18岁的成人，治疗膀胱过度活动症（OAB）。
FDA药物评价及研究中心罕见疾病&儿科&泌尿生殖医学办公室、泌尿&妇产科学部门代理主任Christine P.Nguyen表示：“这是FDA批准的第一个针对年龄低至2岁NDO患者的治疗方案。此外，在今天批准之前，这些患者中的许多人目前的护理标准要求每天给药多达三次，而这种新的治疗药物只需要每天给药一次。”
神经源性逼尿肌过度活动（NDO）是由神经系统疾病或损伤引起的膀胱功能障碍。NDO可能与先天性疾病（通常是从出生时或出生前开始的遗传性疾病）有关，如脊柱裂（脊髓脊膜膨出）或其他疾病，如脊髓损伤。在NDO这种疾病中，膀胱壁肌肉存在过度活动，而膀胱壁肌肉通常会放松以储存尿液。膀胱壁肌肉过度活动导致阵发性的膀胱肌肉收缩，从而增加膀胱内的压力，减少膀胱可容纳的尿量。如果不治疗NDO，膀胱内的压力增加会使上尿路有受到伤害的危险，包括可能对肾脏造成永久性损害。此外，自发性膀胱肌肉收缩可导致意外和频繁的尿漏，症状包括尿急、尿频（尿频高于正常值）和尿失禁（失去膀胱控制）。
VESIcare LS治疗NDO的疗效在2项临床试验中得到了证实。这些试验共入组了95例年龄2-17岁的儿童NDO患者，评估了治疗24周后膀胱可容纳的最大尿量（作为主要疗效终点）。在第一项研究中，17例年龄在2岁至5岁以下的患者，比研究开始时平均多容纳39毫升的尿液。在第二项研究中，49例年龄在5-17岁的患者，比研究开始时平均多容纳57毫升的尿液。2项研究中也观察到自发性膀胱收缩、膀胱压力、尿失禁发作次数的减少。
临床试验中，VESIcare LS最常见的副作用是便秘、口干和尿路感染。琥珀酸索利那新（VESIcare LS中的活性成分）已被报道可引起嗜睡。能够驾驶或操作重型机械的老年患者，在了解VESIcare LS对其影响之前，不应驾驶或操作重型机械。在服用强CYP3A4抑制剂的患者中，建议医护人员不要超过VESIcare LS的推荐起始剂量。在接受琥珀酸索利那新治疗的患者中，已报道了严重的过敏反应，如血管性水肿（皮下肿胀）和过敏反应，并可能危及生命。如果患者出现舌头或喉咙肿胀或呼吸困难，应立即寻求治疗。
信息来源：FDA approves First Treatment for a Form of Bladder Dysfunction in Pediatric Patients as Young as 2 Years of Age |
