2024年5月15日，百时美施贵宝宣布，美国食品药品监督管理局加速批准Breyanzi® (lisocabtagene maraleucel) ，用于接受过两种或两种以上系统治疗的复发性或难治性毛囊淋巴瘤（FL）成人。

  在TRANSCEND-FL（NCT04245839）中评估了疗效，这是一项2期、开放标签、多中心、单臂试验，针对两种或多种全身治疗（包括抗CD20抗体和烷化剂）后复发或难治性FL的成年人。如果患者的骨髓功能足以接受淋巴耗竭化疗，且ECOG性能状态为1或更低，则有资格参加这项研究。

  在单采术后，在淋巴细胞清除和随后服用利多卡因之前，患者可以接受桥接治疗以控制疾病。在完成淋巴耗竭化疗（氟达拉滨30mg/m2/天和环磷酰胺300mg/m2/天同时进行3天）后，患者接受了单剂量的利多卡因maraleucel治疗2至7天。主要疗效人群包括94名基线或桥接治疗后PET阳性疾病的患者，接受了预期剂量范围内的合格产品，并从首次反应开始至少随访9个月。

  主要疗效结果指标是总体反应率（ORR），定义为在输注利多卡因后完全反应或部分反应的最佳总体反应（BOR）的患者百分比，以及由独立审查委员会确定的反应持续时间（DOR）。ORR为95.7%（95%置信区间：89.5，98.8）。中位随访16.8个月（95%CI:16.3，17.0）后，未达到中位DOR（NR）（95%CI：18.04，NR）。

  最常见的非实验室不良反应（≥20%）是细胞因子释放综合征（CRS）、头痛、肌肉骨骼疼痛、疲劳、便秘和发烧。由于致命或危及生命的CRS和神经系统毒性的风险，美国食品药品监督管理局批准了利索卡汀maraleucel，并制定了风险评估和缓解策略。

  推荐的lisocabtagene maraleucel剂量为90至110×106个CAR阳性活T细胞，CD4和CD8成分的比例为1:1。

  信息来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-lisocabtagene-maraleucel-follicular-lymphoma