Tremfya®（guselkumab）现已被FDA批准用于患有中度至重度斑块状银屑病的儿科患者，这些患者适合接受全身治疗或光疗，以及体重至少40公斤的6岁及以上儿童的活动性银屑病关节炎！

2025年9月29日，强生公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Tremfya（guselkumab）用于治疗6岁及以上体重至少40公斤的中度至重度斑块状银屑病（PsO）儿童，这些儿童适合接受全身治疗或光疗，或活动性银屑病关节炎（PsA）。

  Tremfya（guselkumab）的批准为每年约20000名被诊断为斑块型银屑病的10岁以下儿童和约14000名受银屑病影响的儿童提供了重要的新治疗选择。三分之一的PsO病例始于儿童时期，由慢性疾病引起的发炎、鳞状斑块可能会发痒或疼痛，对儿童来说压力很大，可能会对受影响的人产生潜在的长期影响。活动性PsA约占青少年特发性关节炎人群的5%，其特征是慢性关节炎症、肿胀和PsO，可能会影响儿童的身体能力和整体健康。

  斑块型PsO的批准是基于对患有中度至重度斑块型PsO的儿科患者进行的PROTSTAR 3期研究的结果，以及对患有中度到重度斑块型PsO的成人患者进行的VOYAGE 1期和2期研究的支持性数据。在PROTOSTAR研究中，银屑病面积严重程度指数（PASI）90和研究者总体评估（IGA）评分0/1的共同主要终点在第16周达到。约56%接受TREMFYA®治疗的患者达到PASI 90，而接受安慰剂治疗的患者为16%（p<0.01）。

  在第16周，66%接受TREMFYA®治疗的患者达到了高水平的皮肤清除率（IGA评分为0/1），而接受安慰剂治疗的患者为16%（p<0.001）。接受Tremfya®治疗的儿科患者中，近40%在第16周达到完全清除（IGA 0），而安慰剂组为4%（p<0.01）。

  Tremfya®PsO和PsA研究（包括VOYAGE 1和2、DISCOVER 1和2以及PROTSTAR）的药代动力学外推分析证据支持了活性PsA适应症的批准。这些分析的结果证实了患有PsO和PsA的成年人以及患有中度至重度斑块型PsO的儿童对患有活动性PsA的儿童的疗效和安全性数据。

  对于儿科斑块PsO和PsA的治疗，TREMFYA®在第0周、第4周以及此后每8周皮下注射一次。这些患者中中度至重度儿科斑块PsO和活性PsA的推荐剂量为100mg，使用1mL预充注射器皮下注射。

  Tremfya®是第一个也是唯一一个被批准的全人源双作用单克隆抗体，它可以阻断IL-23，同时还能结合CD64，CD64是产生IL-23的细胞上的受体。IL-23是由活化的单核细胞/巨噬细胞和树突状细胞分泌的细胞因子，已知是免疫介导疾病的驱动因素，包括活动性PsA、中重度PsO、中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）和中重度活动期克罗恩病（CD）。研究结果基于体外研究。

  关于THE PHASE 3 PROTOSTAR STUDY

  PROTSTAR是一项3期、多中心、随机、安慰剂和活性对照研究，评估皮下注射TREMFYA®治疗6岁及以上儿童慢性斑块型银屑病的疗效、安全性和药代动力学。该研究的共同主要终点是研究者总体评估（IGA）0/1和PASI 90。第16周的安全性数据显示，42%的接受古塞尔单抗治疗的患者和68%的接受安慰剂治疗的患者报告了不良事件（AE）。接受古斯库单抗治疗的患者常见不良反应包括鼻咽炎、上呼吸道感染和新冠肺炎。未发生严重或机会性感染。

  关于THE PHASE 3 VOYAGE STUDIES

  VOYAGE 1和2是3期随机、双盲、安慰剂和活性对照研究，旨在评估Tremfya®与安慰剂和阿达木单抗在中重度斑块型银屑病成人患者中的疗效和安全性。研究的共同主要终点是接受TREMFYA®治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者在第周达到研究者全球评估（IGA）0/1（透明/几乎透明的皮肤）和PASI 90的比例。

  关于THE PHASE 3 DISCOVER STUDIES

  DISCOVER-1是一项3期、多中心、随机、双盲研究，旨在评估Tremfya®皮下注射对活动性银屑病患者的疗效和安全性，包括之前接受过一到两种肿瘤坏死因子抑制剂（TNFi）治疗的患者。主要终点是ACR20在第24.15周的反应。DISCOVER-2是一项3期、多中心、随机、双盲研究，评估了Tremfya®皮下注射治疗活动性银屑病患者的疗效和安全性。主要终点是ACR20在第周的反应。

  关于小儿斑块状银屑病

  斑块性银屑病是一种免疫介导的疾病，导致皮肤细胞过度产生，导致发炎、鳞状斑块，可能发痒或疼痛。近三分之一的银屑病病例始于儿童时期，每年约有20000名10岁以下的儿童被诊断为银屑病。患有明显的皮肤病对儿童和青少年来说压力很大，并可能对受影响的人产生长期影响。

  小儿银屑病关节炎

  幼年型银屑病关节炎（jPsA）是一种幼年型特发性关节炎（JIA），其特征是慢性关节炎症、肿胀和PsO。青少年PsA相对罕见，约占JIA人口的5%。在许多情况下，皮肤症状在关节炎之前就开始了。

  关于Tremfya（guselkumab）

  Tremfya®由强生公司开发，是第一种获批的全人源双作用单克隆抗体，旨在通过阻断IL-23和结合CD64（产生IL-23的细胞上的受体）来中和细胞源的炎症。双重作用的研究结果仅限于体外研究，这些研究表明，Tremfya与CD64结合，CD64在炎性单核细胞模型中表达于IL-23产生细胞的表面。这一发现的临床意义尚不清楚。

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/u-s-fda-approves-tremfya-guselkumab-for-the-treatment-of-pediatric-plaque-psoriasis-and-active-psoriatic-arthritis-marking-a-first-and-only-approval-for-an-il-23-inhibitor