全身型重症肌无力(gMG)首创新药!VYVGART是第一个也是唯一一个获美国FDA批准的新生儿Fc受体阻滞剂，治疗全身性重症肌无力，将为gMG患者带来一种首创的靶向疗法。
2021年12月17日，美国食品和药物管理局批准Vyvgart（efgartigimod）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体检测呈阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）。AChR)抗体。
重症肌无力是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致骨骼肌（也称为随意肌）虚弱，在活动期后恶化并在休息期后好转。重症肌无力会影响随意肌，尤其是那些负责控制眼睛、面部、嘴巴、喉咙和四肢的肌肉。在重症肌无力中，免疫系统会产生AChR抗体，干扰神经和肌肉之间的交流，导致虚弱。严重的虚弱发作会导致呼吸和吞咽问题，这可能会危及生命。“与许多其他罕见疾病一样，重症肌无力患者存在大量未满足的医疗需求，”FDA药物评价和研究中心神经科学办公室主任比利·邓恩(Billy Dunn)医学博士说。“今天的批准是为患者提供新治疗选择的重要一步，并强调了该机构致力于帮助患有罕见疾病的人提供新的治疗选择。”
Vyvgart是第一个获得批准的新型药物。它是一种与新生儿Fc受体(FcRn)结合的抗体片段，可防止FcRn将免疫球蛋白G(IgG)再循环回血液。该药物会导致IgG的整体水平降低，包括重症肌无力中存在的异常AChR抗体。
Vyvgart的安全性和有效性在一项为期26周的临床研究中进行了评估，该研究对167名重症肌无力患者进行了随机分配接受Vyvgart或安慰剂。
该研究表明，与接受安慰剂的患者(30%)相比，在评估重症肌无力对日常功能的影响的措施中，更多的重症肌无力患者在 Vyvgart 的第一个周期(68%)对治疗有反应。与安慰剂相比，更多接受Vyvgart的患者也表现出对肌肉无力的反应。
与使用Vyvgart相关的最常见副作用包括呼吸道感染、头痛和尿路感染。由于Vyvgart会导致IgG水平降低，因此感染风险可能会增加。出现了眼睑肿胀、呼吸急促和皮疹等过敏反应。如果发生超敏反应，请停止输注并进行适当的治疗。
使用Vyvgart的患者应在治疗期间监测感染的体征和症状。卫生保健专业人员应给予适当的治疗，并考虑推迟对活动性感染患者使用 Vyvgart，直到感染得到解决。
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批准日期：2021年12月18日 公司：argenx US, Inc
VYVGART（efgartigimod alfa-fcab）注射液，用于静脉注射
美国初步批准：2021年
作用机制
Efgartigimod alfa-fcab是一种人IgG1抗体片段，可与新生儿Fc受体(FcRn)结合，导致循环IgG减少。
适应症和用法
VYVGART 是一种新生儿Fc受体阻滞剂，适用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身性重症肌无力(gMG)。
剂量和给药
• 在开始新的VYVGART治疗周期之前，根据免疫指南评估是否需要接种适合年龄的疫苗。
• 推荐剂量为10mg/kg，每周一次静脉输注超过1小时，持续4周。在体重120公斤或以上的患者，推荐剂量为每次输注1200mg。
• 根据临床评估管理后续治疗周期；尚未确定在前一治疗周期开始后50天内启动后续周期的安全性。
• 给药前必须用0.9%氯化钠注射液(USP)稀释。
• 通过0.2微米线过滤器在1小时内静脉输注给药。
剂型和规格
注射剂：400mg/20mL(20mg/mL)单剂量小瓶。
禁忌症
没有任何。
警告和注意事项
• 感染：延迟对无活动性感染患者使用VYVGART。监测接受VYVGART治疗的住院患者感染的体征和症状。如果发生严重感染，给予适当治疗并考虑停用VYVGART，直至感染解决。
• 超敏反应：发生血管性水肿、呼吸困难和皮疹。如果发生超敏反应，请停止输注并开始适当的治疗。
不良反应
接受gMG治疗的患者最常见的不良反应(≥10%)是呼吸道感染、头痛和尿路感染。
要报告可疑的不良反应，请联系argenx电话1-833-argx411或FDA电话1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。
药物相互作用
密切监测与人类新生儿Fc受体结合的药物的有效性降低。当伴随长期使用此类药物对患者护理至关重要时，请考虑停止VYVGART并使用替代疗法。
包装供应/储存和处理
VYVGART(efgartigimod alfa-fcab)注射液是一种不含防腐剂、无菌、无色至微黄色、透明至微乳白色的溶液，以400毫克/20毫升(20毫克/毫升) 的形式提供在一个单剂量小瓶中 (NDC 73475-3041) -5).
将VYVGART小瓶储存在 2°C至8°C（36°F 至 46°F）的原始纸箱中，以避光直至使用。不要冻结。不要摇晃。
有关VYVGART稀释溶液的稳定性和储存的信息，请参阅剂量和给药方法。
请参阅随附的Vyvgart完整处方信息：
https://www.argenx.com/product/vyvgart-prescribing-information.pdf |
