每日一次注射剂的新药VOXZOGO（vosoritide）欧盟委员会批准，用于治疗2岁至生长板的软骨发育不全儿童。
Voxzogo（Vosoritide）伏索利肽，研发代码BMN111，是一种每日注射1次的C型利钠肽（CNP）类似物。Vosoritide是一种有效的软骨内骨化刺激剂（基因靶向药物），天然人肽是骨骼生长的正向调节因子，vosoritide与特定受体结合，启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号。
  2021年8月27日，BioMarin Pharmaceutical Inc.今天宣布，欧盟委员会（EC）已授予VOXZOGO®（vosoritide）的上市许可，这是一种每日一次注射剂 从2岁开始治疗儿童的软骨发育不全，直到生长板闭合，这发生在青春期后儿童达到最终成人身高时。
  Voxzogo是欧洲第一种被批准用于治疗儿童软骨发育不全的药物。
  Voxzogo是一种改良的C型利钠肽(CNP)，通过下调成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)信号传导并因此促进软骨内骨形成，直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学。
  BioMarin表示，其申请的批准是基于Voxzogo的临床开发计划的全部，这是在欧洲药品管理局药物咨询机构最近发表积极意见之后批准的。
  全球性III期研究共入组了121例年龄在5-14岁、生长板依然开放的软骨发育不全症儿童患者，评估了vosoritide与安慰剂的疗效和安全性。这些患者在进入III期研究之前，至少完成了6个月的基线研究，以确定其各自的基线生长速度。在III期研究中，患者随机分配，接受为期52周的vosoritide（15ug/kg/天）或安慰剂治疗。主要终点是，与安慰剂相比，vosoritide治疗的儿童在为期一年治疗期间生长速度相对基线的变化。
  结果显示，研究达到了主要终点：治疗一年后，经安慰剂校正，vosoritide治疗的生长速度相对基线的变化为1.6厘米/年（p＜0.0001）。该结果与所研究的广大患者群体中的结果一致。研究中，vosoritide的一般耐受性良好，无临床上显著的血压下降。
  在欧盟，Voxzogo在法国的临时准入计划标价为每瓶 €712 欧元（$840 美元），按构成不同年龄和重量的统一瓶定价，换算为每位患者的估计年度成本约为 €260,000 欧元（$300,000 美元），不包括任何营销折扣的价格。
  BioMarin公司表示，预计德国的初始定价将与法国临时准入计划下的价格“一致”，但在德国、法国和意大利等主要市场，这些定价可能会在1到2年内在医保报销谈判后出现实质性折扣。
  软骨发育不全症（achondroplasia）是人类中最常见的不成比例的身材矮小（侏儒症的常见亚型），其特征是软骨内骨化减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）突变引起的，FGFR3是骨生长的负调节因子。
  除了不成比例的身材矮小，软骨发育不全症患者可能会经历严重的健康并发症，包括大孔压迫、睡眠呼吸暂停、弯腿、面部发育不全、下背部永久性摆动、椎管狭窄和反复的耳部感染。其中一些并发症可能导致需要进行侵入性手术，如脊髓减压和伸直弯曲的双腿。此外，研究显示每个年龄段的死亡率都在增加。
  适应症
  Voxzogo适用于治疗2岁及以上骨骺未闭合的患者的软骨发育不全。 软骨发育不全的诊断应通过适当的基因检测来确认。
  推剂量：
  Voxzogo应由在治疗生长障碍或骨骼发育不良方面经验丰富的医生开具处方。
  Voxzogo将提供 0.4mg、0.56mg和1.2mg 小瓶粉末和注射用溶液溶剂。Voxzogo的活性物质是vosoritide，一种改良的C型利钠肽（CNP）（ATC代码：M05BX07）与CNP一样，vosoritide通过促进软骨细胞增殖和分化，作为软骨内骨生长的正调节剂。
  Voxzogo的好处是它能够显着改善生长，使接受Voxzogo 15µg/kg/天治疗的患者每年平均增加1.57厘米的身高。观察到的生长增加在脊柱和下肢中均成比例地发生。最常见的副作用是低血压、注射部位反应和呕吐。
  原文出处：
  1）：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/voxzogo
  2）：https://www.biospace.com/article/releases/european-commission-approves-biomarin
-s-voxzogo-vosoritide-for-the-treatment-of-children-with-achondroplasia-from-age-2-until-growth-plates-close/