SKYTROFA是FDA批准的第一个利用TransCon技术的治疗方法是一种长效生长激素前药，可释放与日常治疗中使用的相同的生长激素！
2021年8月25日，Ascendis Pharma A/S是一家生物制药公司，利用其创新的 TransCon 技术可能创造新的治疗方法，对患者的生活产生重大影响，今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 SKYTROFA（lonapegsomatropin-tcgd）用于治疗一岁及以上体重至少11.5公斤（25.4磅）且因内源性分泌不足而生长障碍的儿科患者。生长激素（GH）。
作为每周一次的注射剂，SKYTROFA是第一个FDA批准的产品，它通过一个多星期的持续释放来提供生长激素（生长激素）。
“今天的批准代表了GHD儿童及其家人的一个重要的新选择，他们现在将有一个每周一次的治疗选择。在关键的头对头临床试验中，与somatropini 相比，每周一次的 SKYTROFA在第52周显示出更高的年化身高速度，” M.B. B.Ch., MRCPI，德克萨斯州沃思堡的临床研究员和儿科内分泌学家。 “这种每周一次的治疗可以减轻治疗负担，并有可能取代 30多年来一直是护理标准的每日生长激素疗法。”
生长激素缺乏症是一种严重的以身材矮小和代谢并发症为特征的孤儿病。在GHD中，垂体不会产生足够的生长激素，这不仅对身高很重要，而且对儿童的整体内分泌健康和发育也很重要。
批准包括新的 SKYTROFA® 自动注射器和药筒，首次从冰箱中取出后，家庭可以将药物在室温下储存长达六个月。通过每周注射一次，患者从每天注射转换为每年注射天数最多可减少 86%。
“SKYTROFA是第一款使用我们创新的TransCon技术平台的产品，我们从设计阶段到非临床和临床开发、制造和设备优化，再到患者。Ascendis Pharma总裁兼首席执行官Jan Mikkelsen说：“它反映了我们通过在多个治疗领域开发高度差异化的专有产品管道来解决未满足的医疗需求的承诺和奉献精神。” “我们感谢患者、护理人员、临床医生、临床研究人员和我们的员工，他们都为将这种新的治疗方案带给美国的GHD儿童做出了贡献。”
在SKYTROFA的商业化方面，该公司致力于提供一整套患者支持计划，包括教育家庭正确注射SKYTROFA 的程序，将SKYTROFA作为第一个每周一次的GHD儿童治疗方法。
“患者及其家人现在可以选择每周一次的生长激素治疗，这真是太好了，”内分泌健康、宣传、教育、和支持。 “在我们的孩子中，GHD经常被忽视和治疗不足，管理它对家庭来说可能具有挑战性。我们对这个消息感到兴奋，因为治疗GHD很重要，而且孩子们的成长时间很短。”
FDA批准SKYTROFA是基于3期heiGHt试验的结果，这是一项为期52周的全球随机、开放标签、活性对照、平行组试验，将每周一次的SKYTROFA与每日生长激素（Genotropin®）进行比较在161名未经治疗的 GHDii儿童中。主要终点是每周SKYTROFA和每日hGH治疗组在52周时的AHV。其他终点包括不良事件、注射部位反应、抗hGH抗体的发生率、年化身高速度、身高SDS的变化、患有IGF-1 SDS的受试者比例（0.0至+2.0）、<3岁受试者的PK/PD ，以及对SKYTROFA的偏好和满意度。
在第52周时，AHV的治疗差异为0.9厘米/年（SKYTROFA为11.2厘米/年，而每日生长激素为10.3 厘米/年），具有95%的置信区间[0.2, 1.5]厘米/年。在该试验中，SKYTROFA达到了AHV的非劣效性的主要目标，并进一步证明，与每日生长激素相比，lonapegsomatropin在第52周时具有更高的AHV，且安全性相似，在初治的GHD儿童中。
没有报告与SKYTROFA相关的严重不良事件或停药。儿科患者最常见的不良反应(≥5%) 包括：感染、病毒 (15%)、发热 (15%)、咳嗽 (11%)、恶心和呕吐 (11%)、出血 (7%)、腹泻(6%)、腹痛 (6%)、关节痛和关节炎 (6%)ii。此外，该研究的两个组都报告了短暂的、非中和性抗 hGH 结合抗体的低发生率，并且没有持续性抗体的病例。
适应症
SKYTROFA是一种人类生长激素，适用于治疗1岁及以上体重至少11.5公斤且因内源性生长激素(GH) 分泌不足而生长障碍的儿科患者。
重要安全信息
SKYTROFA禁用于以下患者：心脏直视手术、腹部手术或多次意外创伤后的急性危重疾病，或者由于使用药物剂量的生长激素会增加死亡率而导致急性呼吸衰竭。
对生长激素或SKYTROFA中的任何赋形剂过敏。据报道，上市后使用生长激素产品会出现全身性超敏反应。
闭合的骨骺促进生长。
活动性恶性肿瘤。
活动性增殖性或严重的非增殖性糖尿病视网膜病变。
严重肥胖、有上呼吸道阻塞或睡眠呼吸暂停病史或因猝死风险而有严重呼吸障碍的普拉德威利综合征。
据报道，由于心脏直视手术、腹部手术或多次意外外伤引起的并发症或急性呼吸衰竭患者在使用药物剂量的生长激素治疗后死亡率增加。对于接受批准适应症替代剂量但同时发生这些疾病的患者，继续 SKYTROFA 治疗的安全性尚未确定。
据报道，上市后使用生长激素产品会导致严重的全身性超敏反应，包括过敏反应和血管性水肿。不要在已知对生长激素或SKYTROFA中的任何赋形剂过敏的患者中使用SKYTROFA。
在患有活动性恶性肿瘤的患者中，使用生长激素治疗会增加恶性肿瘤进展的风险。在开始SKYTROFA之前完成治疗后，先前存在的恶性肿瘤应该是非活动性的。如果有反复活动的证据，则停止SKYTROFA。据报道，在因第一次肿瘤接受大脑/头部放射治疗、随后出现生长激素缺乏症(GHD)并接受生长激素治疗的儿童癌症幸存者中，发生第二次肿瘤的风险增加。颅内肿瘤，特别是脑膜瘤，是这些第二种肿瘤中最常见的。在接受生长激素治疗期间，常规监测所有继发于颅内肿瘤的GHD病史的患者，以了解肿瘤的进展或复发。
由于某些罕见遗传原因导致身材矮小的儿童患恶性肿瘤的风险增加，因此从业者应彻底考虑在这些患者中开始使用生长激素的风险和益处。如果开始使用生长激素治疗，请仔细监测这些患者是否发生肿瘤。仔细监测接受生长激素治疗的患者是否有生长增加或先前存在的痣的潜在恶性变化。建议患者/护理人员报告行为的显着变化、头痛、视力障碍和/或皮肤色素沉着的变化或先前存在的痣外观的变化。用生长激素治疗可能会降低胰岛素敏感性，尤其是在较高剂量时。据报道，服用生长激素的患者新发 2型糖尿病。未确诊的糖耐量受损和明显的糖尿病可能会被揭露。在所有接受SKYTROFA的患者中定期监测血糖水平。当患者开始使用SKYTROFA时，根据需要调整抗高血糖 |
