2021年7月19日，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准美国FDA批准Fexinidazole作为首个治疗昏睡病的全口服药物 （非昔硝唑）作为第一种全口服治疗方法，用于治疗 6 岁及以上患者的冈比亚锥虫昏睡病（人类非洲锥虫病）的两个阶段重量至少为20公斤。
Fexinidazole是作为非营利性研究和开发组织药物治疗被忽视疾病倡议 (DNDi) 与民主共和国国家昏睡病计划合作进行这种治疗的关键临床试验的创新合作伙伴关系的一部分而开发的。刚果 (DRC) 和中非共和国 (CAR)，以及赛诺菲。
昏睡病是一种寄生虫病，由受感染的采采蝇叮咬传播。它主要影响生活在撒哈拉以南非洲偏远农村地区的人口，那里约有6500万人面临感染风险。如果不及时治疗，昏睡病几乎总是致命的。通过赛诺菲的合作，2001年至 2020 年间向世卫组织报告的昏睡病病例数减少了约 97%。DNDi、赛诺菲及其合作伙伴致力于确保所有昏睡病流行国家都能获得非昔硝唑。
该疾病目前的治疗方案是有效的，但由于需要输液或注射，因此对患者和卫生工作者来说是负担，需要住院治疗，这对居住在偏远地区的人们来说尤其具有挑战性。
DNDi执行董事 Bernard Pécoul 博士说：“对一线临床医生来说，对昏睡病进行简单的全口服治疗是梦想成真。” “我们为与赛诺菲长期合作的最新里程碑感到自豪，这是与昏睡病严重国家的研究人员密切合作开发的。”
非昔硝唑用于治疗冈比亚布氏锥虫昏睡病，每天一次，每次10天，这是在西非和中非发现的最常见的疾病形式。非昔硝唑是第一种全口服治疗，既适用于疾病的第一阶段，也适用于疾病的第二阶段，其中寄生虫已穿过血脑屏障，导致患者出现神经精神症状。
赛诺菲全球健康部高级副总裁Luc Kuykens表示：“ FDA的批准是赛诺菲长期致力于抗击昏睡病的一个重要里程碑，该承诺于20年前与世卫组织一起通过雄心勃勃的合作伙伴关系开始对抗被忽视的热带病。 “在欧洲药品管理局于2018年底授予积极科学意见之后，FDA的批准是重振支持可持续消除该疾病的努力的重要一步”。
作为FDA批准的结果，DNDi已获得热带疾病优先审查券 (PRV)。FDA热带病 PRV 计划成立于 2007年，旨在激励开发针对被忽视的热带病（包括昏睡病）的新疗法。赛诺菲和DNDi将分享 PRV 的任何好处，这将有助于持续投资于创新和确保获得治疗昏睡病和其他被忽视疾病的新健康工具。作为与世卫组织长期合作的一部分，赛诺菲承诺继续向世界卫生组织免费提供这种药物，以分发给受影响的国家。
关于昏睡病
昏睡病或人类非洲锥虫病(HAT)不经治疗通常是致命的。通过受感染的采采蝇叮咬传播，经过一段时间的非特异性症状后，它会演变成神经精神症状，包括异常行为和睡眠模式的破坏，使这种被忽视的疾病得名。撒哈拉以南非洲约有6500万人处于中等至非常高的感染风险中。
关于DNDi
被忽视疾病药物倡议(DNDi)是一个协作的、以患者需求为导向的非营利性研究与开发(R&D)组织，为昏睡病、利什曼病、南美锥虫病、丝虫感染开发安全、有效且负担得起的治疗方法、足菌肿、小儿HIV、丙型肝炎和 covid-19。自2003年成立以来，DNDi已推出8种新疗法，包括用于治疗晚期昏睡病的硝呋莫司-依氟鸟氨酸联合疗法 (NECT) 和首个用于昏睡病的全口服药物非昔硝唑。 |
