2021年07月22日，Octapharma USA公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Octagam 10%（静脉注射免疫球蛋白[人]），该药是第一个也是唯一一个用于治疗成人皮肌炎（dermatomyositis，DM）的静脉注射免疫球蛋白（IVIg）。皮肌炎是一种罕见的免疫介导的炎症性疾病。Octagam 10%是一种免疫球蛋白[人]静脉注射液溶液，在美国已被批准用于成人治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）。
FDA批准Octagam治疗皮肌炎，是基于3期ProDERM临床试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT02728752）的结果。这是一项关键性的随机临床试验，也是第一项评估IVIg治疗成人皮肌炎的长期疗效和安全性的研究。这项前瞻性、双盲、安慰剂对照的3期临床试验在全球36个临床中心（包括美国的17个）入组了95名患者，是评估IVIg作为皮肌炎治疗选择的最大规模研究。
PrimDRM研究指导委员会成员、匹兹堡大学医学院关节炎和自身免疫中心医学主任Rohit Aggarwal表示：“ProDERM研究将对临床实践产生重大影响，因为IVIg将成为皮肌炎患者的一个重要治疗选择。这项研究使临床医生对IVIg的疗效和安全性更有信心，并提供了关于哪种类型的患者最适合治疗的有价值信息。”
皮肌炎是一种罕见的不明原因的特发性自身免疫性疾病，每一百万美国居民中约有10人患病。皮肌炎患者通常患有皮疹、慢性肌肉炎症和进行性肌无力，该病通常影响40多岁至60多岁的成年人和5岁至15岁的儿童。皮肌炎的并发症包括吞咽困难、吸入性肺炎、呼吸问题，以及肌肉、皮肤和结缔组织中的钙沉积。与匹配的普通人群相比，皮肌炎患者的死亡率高出3倍以上。
Octapharma USA公司总裁Flemming Nielsen表示：“FDA批准Octagam®10%作为一种安全有效的治疗成人皮肌炎的药物，对于以前依赖未经批准的治疗方法的患者来说是一个令人兴奋的消息。Octaharma致力于为罕见疾病患者提供拯救生命和增强生命的疗法。我们期待着与患者组织和医学界合作，制定教育和其他支持计划，为皮肌炎患者提供服务。”
ProDerm临床试验包括最初的16周、双盲、安慰剂对照期，患者随机接受高剂量Octagam 10%（2g/kg）或安慰剂每4周一次治疗。初始治疗期之后是24周的开放标签扩展期。如果患者在试验过程中病情恶化，允许他们更换治疗方案。研究中，采用2016年美国风湿病学会（ACR）/欧洲抗风湿病联盟（EULAR）肌炎反应标准测量患者对治疗的反应。
结果显示，在最初的16周双盲治疗期，接受Octagam的患者中有78.7%对治疗有积极反应，而接受安慰剂的患者中有43.8%对治疗有积极反应。在扩展期内改用IVIg后，安慰剂组在第40周时的反应率与Octagam 10%组在第16周时的反应率相似（最小改善为70%）。与总体主要终点一致，次要终点方面（包括总体改善量表[TIS]中除肌肉酶之外的所有子项目，皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数[CDASI]），与安慰剂相比，IVIg治疗也显示出统计学上的显著改善。研究中，IVIg的安全性和耐受性与先前报道的IVIg治疗的安全性结果一致。
原文出处：FDA Approves Octapharma’s Octagam 10% for Adult Dermatomyositis |
