2021年6月30日，Jazz Pharmaceuticals plc今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Rylaze（天冬酰胺酶菊花（重组）-rywn）用作多药化疗方案，用于治疗对大肠杆菌过敏的1个月及以上儿童和成人患者的急性淋巴细胞白血病(ALL)或淋巴母细胞淋巴瘤(LBL)。大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶。
Rylaze是唯一一种在整个治疗期间保持具有临床意义的天冬酰胺酶活性水平的重组欧文尼亚天冬酰胺酶制造产品，它由 Jazz 开发，旨在满足患者和医疗保健提供者的需求，提供创新的、高质量的欧文尼亚衍生产品供应可靠的天冬酰胺酶。
“我们很高兴将这种重要的新疗法带给急需的患者，我们感谢FDA基于其既定的安全性和有效性特征批准Rylaze。我们很高兴 Rylaze 在试验完成之前获得批准，并且Jazz Pharmaceuticals董事长兼首席执行官Bruce Cozadd表示：“我们正在努力推进更多的临床试验数据。我们致力于快速与FDA合作，通过更多的剂量选择和静脉给药途径来改进Rylaze产品概况。” “感谢我们在儿童肿瘤学小组内的合作者、临床试验研究人员、患者及其家人，以及帮助我们实现这一重要里程碑的所有其他利益相关者。”
Rylaze于2021年6月被FDA授予治疗ALL/LBL的孤儿药指定。 生物制剂许可申请（BLA）批准后根据实时肿瘤学审查（RTOR）计划进行审查，这是 FDA 肿瘤学卓越中心的一项计划为患者提供安全有效的癌症治疗。
“Rylaze 的加速开发和批准标志着为许多ALL患者（其中大多数是儿童）带来有意义的新治疗选择迈出了重要的一步，这些患者不能耐受大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶药物，”助理教授Luke Maese博士说在犹他大学、初级儿童医院和亨斯迈癌症研究所。“在 Rylaze获得批准之前，非常需要一种有效的天冬酰胺酶药物，使患者能够在供应充足的情况下开始和完成他们规定的治疗计划。”
来自儿童肿瘤学组对 8,000 多名患者的回顾性分析的最新数据发现，由于相关毒性而未接受完整疗程的天冬酰胺酶治疗的患者的生存结果显着降低——无论这些患者是高风险还是标准风险，早期缓慢响应者.
关于JZP458-201FDA
对Rylaze（也称为JZP458）的批准基于一项正在进行的关键2/3期单臂、开放标签、多中心、剂量确认研究的临床数据，该研究评估了患有ALL或LBL的儿科和成人患者对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶有过敏反应，并且以前没有接受过天冬酰胺酶erwinia chrysanthemi。该研究旨在评估JZP458的安全性、耐受性和有效性。通过血清天冬酰胺酶活性(SAA)水平测量功效的测定。2/3期研究分两部分进行。第一部分是研究肌内(IM)给药途径，包括周一至周三至周五的给药时间表。第二部分仍然有效，以进一步确认静脉(IV)给药途径的剂量和时间表。
FDA批准Rylaze是基于来自三个IM队列中第一个队列的数据，该数据表明使用IM剂量的48小时达到和维持最低血清天冬酰胺酶活性 (NSAA) 大于或等于0.1U/mL 的水平Rylaze 25 毫克/平方米。建模和模拟结果显示，对于每48小时肌肉注射 25mg/m2 的剂量，在服用Rylaze后48小时维持 NSAA≥0.1U/mL 的患者比例为93.6%（95% CI：92.6 %, 94.6%）。
最常见的不良反应（发生率>15%）是肝功能异常、恶心、肌肉骨骼疼痛、疲劳、感染、头痛、发热、药物过敏、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、口腔炎、出血和高血糖。在接受Rylaze治疗的患者中，一名患者发生了致命的不良反应（感染），55% 的患者发生了严重的不良反应。最常见的严重不良反应（≥5% 的患者）是发热性中性粒细胞减少症、脱水、发热、口腔炎、腹泻、药物过敏、感染、恶心和病毒感染。9%接受Rylaze的患者因不良反应而永久停药。导致永久停药的不良反应包括超敏反应(6%)和感染(3%)。
该公司将继续与 FDA 合作，并计划提交完整的患者队列的额外数据，评估周一和周三给予的 25mg/m2 IM以及周五给予的50mg/m2以支持 M/W/F 给药时间表.该研究的第2部分正在评估IV给药，并且正在进行中。该公司还计划在未来的医学会议上提交这些数据。关于 Rylaze（天冬酰胺酶 erwinia chrysanthemi（重组）-rywn）
Rylaze，也称为JZP458，在美国被批准用作多药化疗方案的组成部分，用于治疗1个月及以上儿童和成人患者的急性淋巴细胞白血病 (ALL) 或淋巴母细胞淋巴瘤(LBL)。已经对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶产生了超敏反应。Rylaze在美国被指定为治疗ALL/LBL的孤儿药。 Rylaze是一种重组erwinia天冬酰胺酶，它使用新型荧光假单胞菌表达平台。JZP458于2019年10月被美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道指定，用于治疗该患者群体。Rylaze被批准为实时肿瘤学审查计划的一部分，该计划是FDA肿瘤学卓越中心的一项举措，旨在为患者有效提供安全有效的癌症治疗。
重要安全信息
Rylaze不应该给有以下情况的人：
对Rylaze的严重过敏反应
之前的天冬酰胺酶治疗期间胰腺严重肿胀（胃痛）、严重血栓或严重出血
Rylaze可能会导致严重的副作用，包括：过敏反应（喉咙发紧感，喉咙和/或舌头异常肿胀/发红，或呼吸困难），其中一些可能危及生命胰腺肿胀（胃痛）
血栓（可能有头痛或腿部、手臂或胸部疼痛）
流血
肝脏问题
如果出现任何这些副作用，请立即联系您的医生。
Rylaze最常见的一些副作用包括：肝脏问题、恶心、骨骼和肌肉疼痛、疲倦、感染、头痛、发烧、过敏反应、白细胞计数低的发烧、食欲下降、口腔肿胀（有时伴有溃疡） ，出血，血液中的糖分过多。
Rylaze 会伤害您未出生的婴儿。如果您怀孕、计划怀孕或哺乳，请告知您的医生。有生育潜力的女性在治疗期间和最后一次给药后 3 个月内应使用有效的避孕措施（口服避孕药除外）。在接受Rylaze期间和最后一次给药后1周内不要进行母乳喂养。
如果有任何令人烦恼或不会消失的副作用，请告诉您的医疗保健提供者。
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附：部份使用说明资料
美国FDA批准 Rylaze™（天冬酰胺酶 erwinia chrysanthemi（重组）-rywn）用于治疗急性淋巴细胞白血病或淋巴细胞淋巴瘤
批准日期：2021年6月30日 公司：Jazz Pharmaceuticals plc
RYLAZE（天冬酰胺酶菊花[asparaginase erwinia c |
