2021年6月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Ayvakit™（阿伐普替尼）用于治疗成人晚期系统性肥大细胞增多症，包括侵袭性系统性肥大胞增多症、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大增多症和肥大细胞白血病患者。
  该批准基于两项多中心、单臂、开放标签临床试验的数据，即EXPLORER（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02561988）和PATHFINDER（ClinicalTrials.gov标识：NCT03580655）。阿伐普替尼治疗晚期系统性肥大细胞增多症的疗效是基于53名患者的总有效率（ORR），根据中央委员会裁定的改良IWG-MRT-ECNM标准，每天给药高达200mg。这些患者的中位随访时间为11.6个月（95%CI，9.9-16.3）。
  两项试验的综合结果显示，ORR为57%（95%CI，42-70），28%的患者实现了完全缓解，血液学完全或部分恢复，28%实现了部分缓解。中位反应持续时间为38.3个月（95%CI，19不可估计），中位反应时间为2.1个月。报告的最常见不良反应包括水肿、腹泻、恶心和疲劳/乏力。
Ayvakit治疗与颅内出血、认知影响和胚胎-胎儿毒性的风险相关。不建议Ayvakit用于治疗血小板计数低于50 x 109/L的晚期全身性肥大细胞增多症患者。
  Ayvakit是一种酪氨酸激酶抑制剂，已被用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤的成人。
  该产品以100mg、200mg和300mg片剂的形式供应，装在30支瓶装中。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/08/07/2720112/8690/en/QIAGEN-receives-FDA-approval-for-companion-diagnostic-to-Blueprint-Medicines-AYVAKIT-avapritinib-in-gastrointestinal-stromal-tumors.html