BioCryst制药公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Orladeyo（berotralstat）胶囊剂，该药是一种口服、每日一次的药物，用于年龄在12岁及以上的儿童和成人患者，预防遗传性血管水肿（HAE）发作。
2020年12月、2021年1月，Orladeyo在美国和日本也获批相同的适应症。Orladeyo是第一个被批准用于预防HAE发作的靶向口服疗法。该药的批准上市为一直等待口服预防性治疗选择的HAE患者的治疗带来了重大进展，将帮助减轻患者的治疗负担。
Orladeyo的活性药物成分为berotralstat，这是一种新型、口服、每日一次、强效、选择性人血浆激肽释放酶抑制剂，通过降低血浆激肽释放酶的活性发挥作用。该药开发用于HAE患者，预防和治疗血管水肿发作。目前，BioCryst公司正在开发berotralstat的2种制剂，胶囊剂开发用于预防HAE发作，口服液体制剂用于治疗急性HAE发作。
首个被批准用于预防HAE发作的靶向口服疗法Orladeyo在欧盟获批
在关键3期APeX-2试验中，Orladeyo在治疗第24周时显著减少了HAE发作，并且这种减少持续至第48周。完成48周治疗（150mg）的HAE患者中，HAE发作率在基线检查时为平均每月2.9次发作，治疗48周后降低至平均每月1.0次发作。在长期开放标签APeX-S试验中，完成48周治疗（150mg）的HAE患者，平均每月发作0.8次。
在2项试验中，Orladeyo是安全的，并且耐受性良好。与安慰剂组相比，口服Orladeyo的患者最常报告的不良反应是胃肠道反应。这些反应通常发生在Orladeyo治疗开始后的早期，随着时间的推移变得不那么频繁，并且通常会自行消失。
现有的HAE预防性疗法存在着显著的治疗负担。除了降低HAE发作率外，APeX-2试验的数据显示，在每日一次口服Orladeyo（150mg）的患者中，生活质量和患者总体满意度都有显著改善，每月标准护理按需药物的使用显著减少。 |
