2022年9月21日，Eli Lilly and Company宣布，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准Retevmo（selpercatinib）用于治疗局部晚期或转移性实体瘤的成年患者，这些患者在转染期间（RET）基因融合发生重排，在之前的全身治疗中或之后有所进展，或者没有令人满意的替代治疗方案。
  LIBRETTO-001（NCT03157128）是一项多中心、开放标签、多队列试验，对41名RET融合阳性肿瘤（非小细胞肺癌和癌症除外）患者进行了评估，这些患者在既往全身治疗中或之后疾病进展，或没有令人满意的替代治疗方案。343例RET融合阳性NSCLC和甲状腺癌症患者的数据支持了疗效评估，这些患者参加了产品标签中描述的同一试验。患者接受塞帕替尼治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
  主要疗效指标是由盲法独立审查委员会（BIRC）确定的总体反应率（ORR）和反应持续时间（DOR）。在41名可评估的患者中，ORR为44%（95%CI:28,60），DOR为24.5个月（95%CI:9.2，不可评估）。有反应的肿瘤类型包括胰腺癌、结直肠、唾液腺癌、未知原发癌、乳腺癌、软组织肉瘤、支气管类癌、卵巢癌、小肠癌和胆管癌。
  患者的中位年龄为50岁（范围21至85岁）。选定的人口统计数据如下：54%为女性；68%白人，24%亚洲人，4.9%黑人；7%西班牙裔/拉丁裔；95%的ECOG性能状态为0或1；95%有转移性疾病。37名患者（90%）曾接受过全身治疗（中位数2[范围0-9]；32%接受了3次或更多）。最常见的癌症是胰腺癌（27%）、结直肠癌（24%）、唾液癌（10%）和未知原发癌（7%）。使用NGS的患者中有97.6%检测到RET融合阳性状态，使用FISH的患者中为2.4%。
  患者最常见的不良反应（≥25%）是水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。
  基于体重的推荐塞帕替尼剂量为：
  50公斤以下：120毫克口服，每日两次
  50公斤或以上：160毫克口服，每日两次
  信息来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selpercatinib-locally-advanced-or-metastatic-ret-fusion-positive-solid-tumors