2024年5月30日，百时美施贵宝（BMS）宣布，美国食品药品监督管理局批准Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，简称 liso-cel），用于患有复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的成年患者，这些患者已接受过至少两种系统治疗，包括Bruton酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）。

  在TRANSCEND-MCL（NCT02631044）中评估了疗效，这是一项针对复发或难治性MCL成年患者的开放标签、多中心、单臂试验，这些患者之前接受了至少两种治疗，包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂、烷化剂和抗CD20剂。该试验包括ECOG性能状态为1或更低、既往自体和/或异基因造血干细胞移植以及继发性中枢神经系统淋巴瘤的患者。血细胞计数没有预先设定的阈值；如果研究者评估患者的骨髓功能足以接受淋巴耗竭化疗，则患者有资格入选。

  患者在完成淋巴耗竭化疗（氟达拉滨30mg/m2/天和环磷酰胺300mg/m2/天同时进行3天）后2至7天接受单剂量的赖氨酸马拉亮细胞。主要疗效分析包括总共68名MCL患者，他们接受了至少2种先前的治疗，包括BTKi，在研究基线或桥接治疗后患有PET阳性疾病，接受了预期剂量范围内的合格产品，并自首次反应之日起至少随访6个月。

  主要疗效结果指标是总体反应率（ORR），定义为独立审查委员会（IRC）使用2014年卢加诺分类确定的在输注利多卡因后完全反应（CR）或部分反应（PR）的最佳总体反应（BOR）的患者百分比。其他疗效指标包括IRC确定的完全缓解率（CRR）和缓解持续时间（DOR）。ORR为85.3%（95%CI:74.6，92.7），CRR为67.6%（95%CI：55.2，78.5）。中位随访22.2个月后（95%置信区间：16.7，22.8），中位DOR为13.3个月（95%CI:6.0，23.3）。

  最常见的非实验室不良反应（≥20%）是细胞因子释放综合征（CRS）、疲劳、肌肉骨骼疼痛、脑病、水肿、头痛和食欲下降。由于致命或危及生命的CRS和神经系统毒性的风险，美国食品药品监督管理局批准了利索卡汀maraleucel，并制定了风险评估和缓解策略。

  推荐的lisocabtagene maraleucel剂量为90至110×106个CAR阳性活T细胞，CD4和CD8成分的比例为1:1。

  信息来源：Bristol Myers Squibb’s Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) Significantly Improves Outcomes, Showing Superiority Over 20-Year Standard of Care in Second-Line Relapsed or Refractory Large B-cell Lymphoma Based on TRANSFORM Study Results