2021年03月23日 Incyte公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Pemazyre（pemigatinib）用于治疗在接受抗癌化疗后病情恶化、携带FGFR2融合基因的不可切除性胆管癌（BTC）患者。
  Pemazyre在美国和日本的监管批准、在欧盟的CHMP积极审查意见，均基于基于FIGHT-202研究的数据。该研究在先前已接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中开展，评估了Pemazyre的疗效和安全性。
  该研究的结果最近在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2019年大会上公布，数据显示：在携带FGFR2融合或重排的患者（队列A）中，中位随访15个月，Pemazyre单药治疗的总缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DoR）为7.49个月（次要终点）。
  该研究中，最常见的治疗期间出现的不良反应（TEAE）为≤2级高磷血症（58.2%）。在≥30%的患者中观察到的其他较频繁的TEAE（所有等级）为脱发、腹泻、疲劳、口吃困难、恶心、便秘、口腔炎、口干和食欲下降。这些TEAE大多数等级≤2级。发生在≥10%的患者中≥3级的TEAE为低磷血症。
  Pemazyre（pemigatinib）是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶抑制剂，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。Pemazyre之前已被美国FDA授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格。也被日本MHLW授予了Pemazyre孤儿药资格（ODD）。
  胆管细胞癌（cholangiocarcinoma）是一种罕见的胆管癌症，可根据其解剖学起源进行分类：肝内胆管癌（iCCA）发生于肝内胆管，肝外胆管癌发生于肝外胆管。胆管癌患者在确诊时通常已处于预后不佳的后期或晚期阶段。
  胆管细胞癌（cholangiocarcinoma）是BTC的一种亚型，BTC是一种发生于胆管的罕见癌症。根据其起源分为肝内型（发生在肝内胆管）和肝外型（发生在肝外胆管）。BTC患者通常在晚期时确诊，预后较差。FGFR2融合或重排几乎只发生在肝内胆管癌中。成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新生血管的形成）中起着重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因扩增与多种肿瘤的发生发展密切相关。
  信息来源：Incyte Announces approval of Pemazyre® (pemigatinib) in Japan for the Treatment of Patients with Unresectable Biliary Tract Cancer (BTC) with a Fibroblast Growth Factor Receptor 2 (FGFR2) Fusion Gene, Worsening After Cancer Chemotherapy

部份中文培米替尼处方资料（仅供参考）
商标名：Pemazyre Tablets
英文名：pemigatinib
中文名：培米替尼片
生产商：Insight Biosciences LLC
药品介绍
Pemazyre（pemigatinib）培美替尼/佩米替尼  是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶抑制剂，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。Pemazyre之前已被美国FDA授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格。也被日本MHLW授予了Pemazyre孤儿药资格（ODD）。
ペマジール錠4.5mg
药效分类名称
抗肿瘤药/FGFR抑制剂
批准日期：2021年3月
商品名：
Pemazyre Tablets
一般的名称
ペミガチニブ（Pemigatinib）（JAN）
化学名
3-(2,6-difluoro-3,5-dimethoxyphenyl)-1-ethyl-8-(morpholin-4-ylmethyl)-1,3,4,7-tetrahydro-2H-pyrrolo[3',2'：5,6]pyrido[4,3-d]pyrimidin-2-one
分子式
C24H27F2N5O4
分子量
487.5
性状
白色固体。
化学構造式
融点
284.3℃.
批准条件
制定医药品风险管理计划并妥善实施。
由于国内治疗临床试验病例极为有限，因此在制造销售后，在收集到一定数量的病例相关数据之前，通过以全部病例为对象实施使用成绩调查，在掌握本制剂使用患者的背景信息的同时，尽早收集与本制剂的安全性及有效性相关的数据应采取适当使用本品所需的措施。
药效药理
作用机制
培米替尼是抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶活性的低分子化合物。一般认为，通过抑制FGFR融合蛋白等的磷酸化、抑制下游的信号传导分子的磷酸化，来显示抑制肿瘤增殖的作用。
抗肿瘤效果
白三烯是皮下移植了表达FGFR融合蛋白的来自胆管癌患者的CTG-0997肿瘤组织片的裸鼠及皮下移植了表达FGFR融合蛋白的人急性骨髓性白血病来源的KG-1细胞株的白介素2受体γ在具有链缺失的非肥胖型糖尿病/严重复合型免疫缺陷小鼠中，显示出抑制肿瘤增殖的作用。
适应症
○癌化疗后加重的FGFR2融合基因阳性的不能治愈切除的胆道癌
○FGFR1融合基因阳性的骨髓性或淋巴性肿瘤
用法与用量
癌症化疗后恶化的FGFR2融合基因阳性的无法治愈切除的胆道癌〉
成人每日1次口服13.5mg，口服14天后停药7天。将其作为一个周期反复给药。另外，根据患者的状态适当减量。
〈FGFR1融合基因阳性的骨髓性或淋巴性肿瘤〉
成人每日1次口服13.5mg，作为佩米加替尼。另外，根据患者的状态适当减量。
包装
42片[14片（PTP）×3］
14片[14片（PTP）×1］
制造商和分销商
日本Insight Biosciences LLC
インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
注：以上中文处方资料不够完整，使用者以原处方资料为准。
完整说明资料附件：
https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/4291072F1024_1_03/?view=frame&style=XML&lang=ja