2021年2月26日，专注于开发难治性血液病治疗方法的全球生物技术公司Oncopeptides AB（publ）今天宣布，美国食品和药物管理局美国食品药物管理局（FDA）已批准Pepaxto（美法仑氟苯酰胺，也称为美氟芬）与地塞米松联合用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者已接受至少四项先前的治疗，其疾病是至少对一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂和一种CD38定向单克隆抗体无效。
Oncopeptides将立即开始向全美国的医疗保健专业人员推广Pepaxto，并期望在大约两周内在分销中心和专业药房中贴上标签产品。
Pepaxto是FDA批准的首个抗癌肽-药物偶联物。根据HORIZON在复发或难治性多发性骨髓瘤中的2期研究，该产品已获得加速批准。
马蒂·杜瓦尔（Marty J Duvall）说：“在美国，Pepaxto的加速批准是癌肽的重要里程碑，也是履行我们的使命的重要一步，通过创新科学为难治性血液病患者带来希望。” Oncopeptides AB的首席执行官。 “前进，我们的重点是进一步推进Pepaxto。我们期待在第二季度从OCEAN 3期研究中获得复发性难治性多发性骨髓瘤的主要数据。与pomalidomide进行的比较研究旨在支持未来补充新药申请以扩大标签”。
首席科学官兼前首席执行官雅各布·林德伯格（Jakob Lindberg）表示：“当我们在斯德哥尔摩纳斯达克上市Oncopepteptides时，我们承诺将美氟芬确立为具有多重耐药性疾病患者的一种有吸引力的治疗选择。在Pepaxto的批准下，这终于成为现实。”在Oncopeptides。 “我为我们的组织和发展伙伴在世界各地的不懈奉献感到无比自豪，他们使这一旅程成为可能。”
“ Melphalan氟苯甲酰胺是一种新颖且创新的治疗选择，对患有难治性疾病的多发性骨髓瘤患者有效，并且该产品具有可控制的毒性，”骨髓瘤计划负责人兼实验治疗计划负责人Ola Landgren教授说。佛罗里达州迈阿密市迈阿密大学卫生系统西尔维斯特综合癌症中心血液学研究室。 “ Melphalan氟苯甲酰胺将补充现有的治疗方案，并有助于解决复发性或难治性多发性骨髓瘤患者中日益增长的未满足的医疗需求”。
HORIZON的研究评估了静脉注射美氟芬与地塞米松联合使用的情况，该研究纳入了预治疗严重且预后较差的患者。这项多中心单臂研究评估了157例复发性或难治性多发性骨髓瘤患者，其中97例为三级难治性，并且至少接受了四次以前的治疗。该组难治性多发性骨髓瘤患者的总缓解率为23.7％，中位缓解持续时间为4.2个月。此外，美氟芬与地塞米松联用可在一部分患有髓外疾病（41％）的患者中发挥活性，该疾病是一种与预后不良有关的侵袭性和耐药性疾病。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是一种影响浆细胞的癌症，浆细胞是一种产生抗体以帮助抵抗感染的白细胞。多发性骨髓瘤导致癌细胞在骨髓中积聚。每年每10万美国人中大约有7人被诊断出患有多发性骨髓瘤，这使其成为一种罕见的疾病。该人群中越来越多的一部分正在变成三级耐火材料。这意味着它们的疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂和一种CD38定向单克隆抗体是难治的。被诊断患有多发性骨髓瘤的患者数量正在增长，并且预计每年被诊断出的病例数量在20年内将几乎翻一番。诊断的平均年龄为70岁，目前尚无治愈方法。
关于HORIZON研究
共有157名多发性骨髓瘤患者参加了关键的2期HORIZON研究，评估了静脉注射美氟芬联合地塞米松的疗效。Pepaxto的批准基于HORIZON患者亚组（n=97），在三种护理标准类别中，每种类别均对至少一种治疗无效：蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和CD38定向单克隆抗体，以及已经接受了至少四项先前的治疗。在这部分患者中，总缓解率（ORR）为23.7％，中位缓解持续时间（DOR）为4.2个月。最常见的不良反应（≥10％； 1-4级）为疲劳（55％），恶心（32％），腹泻（27％），发热（24％）和呼吸道感染（24％）。最常见的实验室异常（1-4级）是白细胞减少（99％），血小板减少（99％），淋巴细胞减少（97％），中性粒细胞减少（95％），血红蛋白减少（84％）和肌酐增加（68％）。
关于Pepaxto
Pepaxto（美法仑氟苯甲酰胺，又称美氟芬）是第一种用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者的抗癌肽-药物结合物。Pepaxto使用创新技术将肽载体与细胞毒性剂连接起来，形成亲脂性化合物。由于其亲脂性，Pepaxto被分配到细胞中。 Pepaxto被设计为利用氨基肽酶，该酶在多发性骨髓瘤细胞中过度表达并引起细胞毒性剂的释放。 Pepaxto每月一次输注30分钟。在美国，Pepaxto被指定与地塞米松联合用于治疗三重难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者已接受了至少四项先前的疗法，并且其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂是难治的，并且一种CD38单克隆定向抗体。
