肌营养不良症新药Amondys 45（casimersen）是Sarepta在美国批准的第三种用于DMD的RNA外显子跳过治疗方法
AMONDYS 45（casimersen）是一种反义寡核苷酸，可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症。
AMONDYS 45使用Sarepta专有的磷酸二酰胺基吗啉代寡聚物（PMO）化学物质和外显子跳跃技术与肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子45结合，从而导致具有遗传突变的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除或“跳过”。适合外显子45跳过。 外显子跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白。
2021年2月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Amondys 45（casimersen）注射剂上市，用于治疗可跳过第45外显子的患者的Duchenne肌营养不良症（DMD）。这是第四个跳过外显子，可缓解疾病的药物治疗DMD，一种最常见的童年型肌营养不良症。
AMONDYS 45（casimersen）是一种反义寡核苷酸，可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症。Amondys 45使用Sarepta专有的磷酸二氨基吗啉吗啉代低聚物（PMO）化学和外显子跳跃技术与肌营养不良蛋白前mRNA的外显子45结合，导致具有遗传突变的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除或“跳过”。适合外显子45跳过。外显子跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白。
Amondys 45（Casimersen）注射剂，用于静脉内使用
最初的美国批准：2021年
作用机理
Casimersen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳过的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。外显子45跳过旨在允许内部截断的产生
具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白[见临床研究]。
适应症和用途
Amondys 45是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。
根据在使用Amondys 45治疗的患者中观察到的骨骼肌中肌营养不良蛋白产量的增加，适应症在加速批准下获得批准[见临床研究]。继续为此批准
指示可能取决于证实临床试验的临床获益。
剂量和给药
•在开始Amondys 45之前，应测量血清胱抑素C，尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。
•每周一次，每公斤体重30毫克。
•通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内（IV）输注方式给药。
•给药前需要稀释。
剂量形式和强度
注射：单剂量小瓶中100mg/2mL
禁忌症
没有
警告和注意事项
•肾脏毒性：根据动物数据，可能会引起肾脏毒性，应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。
不良反应
最常见的不良反应（发生率比安慰剂高20％，至少比安慰剂高5％）是上呼吸道感染，咳嗽，发热，头痛，关节痛和口咽痛。
要报告可疑的不良反应，请致电1-888-SAREPTA（1-888-727-3782）与SareptaTherapeutics，Inc.或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch与FDA联系。
包装供应/存储和处理方式
供应方式
Amondys 45注射液以单剂量小瓶提供，溶液为澄清至微乳白色无色液体，可能包含痕量的白色至灰白色无定形颗粒。
•包含100mg/2mL（50mg/mL）NDC 60923-227-02的单剂量小瓶
储存和处理
将AMONDYS 45储存在2°C至8°C（36°F至46°F）下。 不要冻结。 存放在原始纸箱中，直到准备使用以防光照。
完整说明资料附件：
https://www.amondys45.com/Amondys45_(casimersen)_Prescribing_Information.pdf |
