2025年1月9日，再生元制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Evkeeza（evinacumab dgnb）注射液作为12岁及以上纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的附加治疗，HoFH是一种导致严重高胆固醇的遗传性疾病。

  HoFH是一种罕见的、危及生命的疾病，大约每250000人中就有一人发生。HoFH患者在一小群控制身体清除胆固醇方式的基因中有两个突变。因此，患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）循环水平极高，被称为“坏胆固醇”。这些胆固醇水平高达500-1000mg/dL，是正常水平的四倍多。

  HoFH患者在青少年或20多岁时可能会患上早发性心血管疾病，包括心脏病发作和心脏病，许多人在服用其他降胆固醇药物后没有改善。如果不积极治疗，患者可能会在30岁之前死亡。

  Evkeeza与促血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）结合。ANGPTL3减缓某些分解体内脂肪的酶的功能。Evkeeza阻断ANGPTL3，从而更快地分解导致高胆固醇的脂肪。

  在一项为期24周的双盲、随机、安慰剂对照试验中评估了Evkeeza的有效性和安全性，该试验招募了65名HoFH患者。在试验中，43名患者每四周接受15mg/kg的Evkeeza治疗，22名患者接受安慰剂治疗。患者也在服用其他降脂疗法。

  有效性的主要衡量标准是从治疗开始到第24周LDL-C的百分比变化。在第24周，接受Evkeeza治疗的患者LDL-C平均下降47%，而接受安慰剂治疗的患者平均上升2%。

  Evkeeza的安全性和有效性尚未在其他高胆固醇原因的患者中得到证实，包括杂合子家族性高胆固醇血症。该药物对心血管疾病发病率和死亡率的影响尚未确定。

  Evkeeza的常见副作用是鼻咽炎（感冒）、流感样疾病、头晕、流涕（流鼻涕）和恶心。Evkeeza临床试验中发生了严重的超敏（过敏）反应。Evkeeza可能会对胎儿（未出生的婴儿）造成伤害，因此处方医生应告知患者这些风险，并考虑在开始治疗前对可能怀孕的患者进行妊娠检测。

  信息来源：https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-first-class-evkeezar-evinacumab-dgnb-young-children/