2021年01月14日，诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ligelizumab（QGE031）突破性药物资格，用于治疗对H1抗组胺治疗应答不足的慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。
值得一提的是，ligelizumab是第一个获FDA授予BTD治疗H1抗组胺药物应答不足CSU患者的药物。目前，对CSU患者的治疗方法有限。BTD资格认定，表明ligelizumab有潜力提供超过现有疗法的实质性益处。
BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比在一个或多个具有临床意义的终点方面有显著改善的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
诺华免疫学、肝病和皮肤病学全球开发主管Angelika Jahreis医学博士表示：“慢性自发性荨麻疹是一种使人衰弱的疾病，可能对患者的生活产生重大影响。由于可供选择的治疗方法太少，患者正在寻找更多更好的治疗方法来控制自己的疾病。FDA的突破性药物资格，认可了针对这种不可预测的、全身性的和使人衰弱的疾病进行更有效治疗的必要性。”
CSU也被称为慢性特发性荨麻疹（CIU），这是一种不可预测的严重皮肤疾病，其典型表现为在无特定外部刺激的情况下出现荨麻疹（瘙痒、疼痛的风团）、肿胀（血管性水肿）或两者兼而有之。由于严重性和不可预测性，CSU对患者可能具有挑战性或令人沮丧。该病通常持续1-5年，但在某些患者中持续更久，会对生活质量产生负面影响。CSU的发病机制尚未完全明确，但目前已知大多数患者均涉及自身免疫机制。
当前，CSU采用第二代抗组胺药物治疗，大剂量抗组胺药治疗失败时，通常加用（add-on）抗IgE单克隆抗体Xolair（奥马珠单抗）作为三线疗法，即便如此许多患者仍无法完全控制症状。
Xolair由诺华与罗氏旗下基因泰克合作开发和推广，这是一种靶向结合IgE的单克隆抗体药物，通过皮下注射给药，该药于2003年首次获批，用于治疗症状难以控制的哮喘患者，2014年再次获批用于对H1抗组胺药物难治的慢性荨麻疹（CSU）。在美国和欧洲，Xolair已失去专利保护，目前诺华正在积极推动ligelizumab的临床开发。
ligelizumab是新一代人源化抗IgE单克隆抗体，可阻断IgE/FceR1信号通路，该通路是CSU炎症过程的关键驱动因素。ligelizumab具有高于Xolair的IgE亲和力，目前处于III期临床开发，用于治疗接受H1抗组胺药物治疗无法充分症状的CSU患者。该药III期项目包括2项III期临床研究（PEARL 1，PEARL 2），在全球48个国家招募了2000多例患者。
在IIb期剂量发现试验中，与Xolair治疗组相比，ligelizumab治疗组有更高比例的患者实现风团（麻疹）完全缓解。在抗组胺药控制不佳的CSU患者中，与Xolair或安慰剂相比，ligelizumab没有发现安全问题。 |
