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罕见病新药Hetlioz(褪黑素受体激动剂)获美国FDA批准:首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物
2020-12-04 21:19:46 来源: 作者: 【 】 浏览:1096次 评论:0

2020年12月04日,Vanda制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Hetlioz(tasimelteon)胶囊剂和液体制剂,分别用于成人和儿童患者,治疗与史密斯-马吉利综合症(Smith-Magenis Syndrome,SMS)相关的夜间睡眠障碍。
  值得一提的是,Hetlioz是美国FDA批准的第一个治疗SMS患者的药物。SMS是一种罕见的神经发育障碍,其显著特征是昼夜节律“倒转”,这使得SMS患者在夜间极难入睡。据估计,SMS在美国影响约15000人。
  Hetlioz通过优先审查程序获得批准。其中,Hetlioz胶囊剂将立即在美国上市,Hetlioz液体制剂预计将在2021年第一季度在美国上市。
史密斯-马吉利综合症(SMS)是一种由人类17p染色体小段缺失引起的发育障碍。在更罕见的情况下,SMS是由RAI1基因的点突变引起的,RAI1基因位于缺失区域。
  据估计,在美国,SMS在新生儿中的发生率为1/15000-25000。SMS通常不是遗传的,而是由于从头(de-novo)缺失造成的。SMS患者会出现一些生理、心理和行为问题。SMS最常见的症状是严重的睡眠障碍,患者及其家属的生活受到严重干扰。
Hetlioz(tasimelteon)是一种褪黑素受体激动剂。在美国和欧盟,Hetlioz已获得批准,用于完全失明患者治疗非24小时睡眠-觉醒障碍(non-24-hoursleep—wakedisorder,“Non-24”,“非-24”),该药也是第一个用于该适应证的药物。
  Hetlioz治疗SMS患者夜间睡眠障碍的批准,是基于一项针对这种罕见疾病的单个安慰剂对照疗效研究。该研究调查了服用Hetlioz胶囊的SMS成人患者和服用Tetlioz液体制剂的SMS儿童患者。数据显示,Hetlioz的安全性与之前针对Non-24进行的Hetlioz研究相似,在SMS成人和儿童之间也相似。
  原文出处:
  FDA approves HETLIOZ® (tasimelteon) for the Treatment of Nighttime Sleep Disturbances in Smith-Magenis Syndrome
 

Tags: 责任编辑:admin
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