2020年8月25日，Recordati Rare Diseases宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Cystadrops®（半胱胺眼用溶液；Recordati）用于治疗成人和儿童胱氨酸症的角膜胱氨酸晶体沉积。
胱氨酸中毒是一种罕见的多系统遗传病，由胱氨酸晶体在全身（包括眼睛）积聚引起。半胱胺是一种胱氨酸消耗剂，可将胱氨酸转化为半胱氨酸和半胱氨酸-半胱胺混合二硫化物，从而减少胱氨酸晶体积累。
该批准基于一项为期90天的随机对照研究（CHOC）和一项为期5年的单臂研究（OCT-1）的数据。CHOC研究包括32名胱氨酸症患者，他们被随机分配接受半胱氨酸（n=15）或0.1%半胱胺盐酸盐（对照组；n=16）；OCT-1研究包括8名接受胱氨酸药物治疗的胱氨酸症患者。在这两项研究中，通过使用体内共聚焦显微镜总评分（IVCM评分）量化角膜中的胱氨酸晶体来评估疗效。
CHOC的研究结果表明，从基线到90天，使用Cystadrops治疗可使所有角膜层的IVCM总分降低40%。据报道，Cystadrops组和对照组IVCM总分的平均降低分别为4.6和0.5（平均差异：3.8；95%可信区间，2.1-5.6）。
在OCT-1研究中，观察到角膜胱氨酸晶体沉积比基线平均减少30%；效果维持了60个月以上。
就安全性而言，报告的最常见不良反应是眼部疼痛、视力模糊、眼部刺激、眼部充血、滴注部位不适、眼部瘙痒、流泪增多和眼部沉积物。
首席执行官Andrea Recordati在评论这一批准时表示：“我们很高兴将半胱胺滴眼液带到美国的患者身上，这是美国食品药品监督管理局批准的第一种半胱胺滴眼剂，每天4次，可以减少角膜结晶。”
该产品以3.8mg/mL半胱胺（相当于5.6mg/mL盐酸半胱胺）的形式在5mL无菌粘稠溶液中提供。它预计将在未来几周内上市。
信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/us-fda-approves-cystadrops-cysteamine-ophthalmic-solution-0-37-a-new-practical-treatment-option-for-the-ocular-manifestations-of-cystinosis-301118026.html |
