2019年11月8日，Celgene Corporation宣布，美国食品和药物管理（FDA）局批准Reblozyl(luspatercept-aamt)用于治疗需要定期输注红细胞的β-地中海贫血成年患者的贫血（红细胞缺乏）。
  “当患者接受多次输血时，存在铁超载的风险，这可能会影响许多器官，”美国食品药品监督管理局肿瘤卓越中心主任、美国食品药品管理局药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士说。“今天的批准为患者提供了一种治疗方法，这将首次有助于减少输血次数。这一批准是我们在罕见病方面不断取得进展并尽早为患者提供重要新药的一个例子。”
  β地中海贫血，也称为“库利贫血”，是一种遗传性血液疾病，会减少血红蛋白的产生，血红蛋白是红细胞中的一种含铁蛋白质，将氧气输送到全身细胞。在β地中海贫血患者中，血红蛋白水平低会导致身体许多部位缺氧和贫血，从而导致皮肤苍白、虚弱、疲劳和更严重的并发症。β地中海贫血患者的支持性治疗通常包括终身慢性输血方案以维持生存，以及治疗输血引起的铁超载。患有β地中海贫血的人患异常血栓的风险也会增加。
  Reblozyl的批准是基于对336名需要输注红细胞的β地中海贫血患者的临床试验结果，其中112名患者接受了安慰剂治疗。 21%接受Reblozyl治疗的患者输血量至少减少了33%，而接受安慰剂治疗的患者减少了4.5%。输血量的减少意味着患者在连续12周服用雷布罗齐时需要更少的输血。
  使用Reblozyl的患者常见的副作用是头痛、骨痛、关节痛（关节疼痛）、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻和头晕。患者在使用Reblozyl时可能会出现高血压。建议医疗保健专业人员在治疗期间监测患者的血压，并在必要时开始抗高血压治疗。应监测接受Reblozyl治疗的患者是否有血栓形成（血栓）。
  美国食品药品监督管理局建议医疗保健专业人员告诉育龄女性在使用Reblozyl治疗期间使用有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不应服用Reblozyl，因为它可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

  请参阅随附Reblozyl的完整处方信息：
  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/761136orig2lbl.pdf
  信息来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-treat-patients-rare-blood-disorder