2025年9月10日，阿斯利康制药宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Koselugo（Selumetinib）司美替尼颗粒和胶囊，用于1岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。

  美国食品药品监督管理局（FDA）此前批准司美替尼胶囊，用于2岁及以上患有NF1且有症状、无法手术的PN的儿科患者。

  批准是基于健康成年人相对生物利用度（BA）研究（研究89）中口服颗粒和批准的胶囊制剂之间的充分桥接，以及SPRINT II期Stratum I研究（胶囊制剂，≥2岁）和SPRINKLE研究（口服颗粒制剂，≥1岁）中儿科患者群体之间的暴露匹配。制剂之间的相似暴露支持将疗效从≥2岁的儿科患者外推到≥1岁的儿童患者。

  selumetinib处方信息包括心肌病、眼部毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高和出血风险增加（KOSELUGO胶囊）以及胚胎-胎儿毒性的警告和预防措施。更新了警告和预防措施的发生率，以纳入更多儿科患者的数据；没有发现新的安全信号。

  Koselugo（Selumetinib）司美替尼是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，已推出胶囊和颗粒剂两种剂型。

  根据体表面积，推荐的司美替尼剂量为25mg/m2，每天口服两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

  信息来源：https://www.drugs.com/pro/koselugo.html