2020年3月6日，美国食品药品监督管理局今天批准了Isturisa（osilodrostat）口服片剂，适用于无法进行垂体手术或已经接受手术但仍患有该疾病的库欣病患者。库欣病是一种罕见的疾病，肾上腺会分泌过多的皮质醇激素。 Isturisa是第一种通过FDA批准的药物，可通过阻断称为11-β-羟化酶的酶并阻止皮质醇的合成来直接解决皮质醇的过量生产。
医学博士Mary Thanh Hai博士说：“ FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效治疗方法，而这种新疗法可以帮助库欣氏病患者，这是一种罕见的病状，皮质醇过量生产会使他们面临其他医疗问题的风险，” FDA药物评估和研究中心的药物评估办公室II的代理主任。 “通过帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物对于库欣病成人是重要的治疗选择。”
库欣病是由垂体瘤引起的，垂体瘤释放出过多的称为肾上腺皮质激素的激素，该激素刺激肾上腺产生过量的皮质醇。该病最常见于30至50岁之间的成年人，对女性的影响是男性的三倍。库欣病会导致严重的健康问题，例如高血压，肥胖，2型糖尿病，腿和肺部血凝块，骨质流失和骨折，免疫力下降和抑郁。患者的胳膊和腿可能瘦弱，全脸呈圆形红色，脖子上的脂肪增加，容易出现瘀伤，条纹（紫色妊娠纹）和肌肉无力。
在一项针对137名平均年龄为41岁的成年患者（约四分之三的女性）的研究中，评估了Isturisa在成人中治疗库欣病的安全性和有效性。大多数患者要么接受了不能治愈库欣病的垂体手术，要么不接受手术治疗。在24周的单臂开放标签治疗期间，所有患者每天两次接受2毫克（Isturisa）的起始剂量，此剂量可每两周增加一次，每天两次，每次30mg。在这24周的结束时，大约一半的患者皮质醇水平在正常范围内。此后，有71名患者无需再增加剂量并在过去12周内耐受该药物，就进行了为期8周，双盲，随机退出的研究，他们接受了Isturisa或安慰剂（无效治疗）。在停药期结束时，接受Isturisa的患者中86％的皮质醇水平维持在正常范围内，而服用安慰剂的患者为30％。
Isturisa临床试验中报告的最常见副作用是肾上腺皮质功能不全，头痛，呕吐，恶心，疲劳和浮肿（由于积水引起的肿胀）。服用Isturisa的人也可能会出现皮质醇缺乏症（皮质醇水平低），QTc延长（心律失常）和肾上腺激素前体（非活性物质转化为激素）和雄激素（调节男性特征的激素）升高。
根据医疗保健提供者的指示，每天早上和晚上每天两次口服Isturisa。治疗开始后，提供者可以根据患者的反应重新评估剂量。
Isturisa获得了“孤儿药称号”，这是一种旨在治疗罕见疾病或病症的药物的特殊身份。
FDA授予Isturisa批准给诺华公司。 |
