2020年1月10日，Blueprint Medicines宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Ayvakit（阿伐普替尼），一种酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人，该肿瘤携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。
  该批准基于单臂开放标签NAVIGATOR试验的数据，该试验评估了43名携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者的Ayvakit，其中包括38名PDGFRA D842V突变的患者。患者每天接受一次Ayvakit治疗，直到疾病进展或出现不可接受的毒性；在最初400毫克的起始剂量后，由于毒性，推荐剂量后来减少到300毫克。主要终点是基于使用改良RECIST v1.1的独立放射学审查的总有效率（ORR）。
  研究结果显示，PDGFRA 18外显子突变患者的ORR为84%（95%CI，69-93），其中7%有完全反应，77%有部分反应。对于PDGFRA D842V突变的患者，ORR为89%（95%CI，75-97），8%有完全反应，82%有部分反应。该研究没有达到中位反应持续时间，但在61%（n=22）的有18个外显子突变的有反应患者中观察到≥6个月的反应（11名有持续反应的患者在反应开始后六个月内随访）。
  关于安全性，最常见的治疗突发不良事件是水肿、恶心、疲劳/乏力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、头发颜色变化、流泪增多、腹痛、便秘、皮疹和头晕。
  “携带PDGFRA外显子18突变的GIST对GIST的标准疗法没有反应。然而，今天的批准为患者提供了第一种专门批准用于携带该突变的GIST的药物，”美国食品药品监督管理局肿瘤卓越中心主任、美国食品药品管理局药物评估与研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说。“临床试验显示，这种靶向药物的有效率很高，近85%的患者出现肿瘤缩小。”
  该公司通过这里的共同支付和患者援助计划提供经济援助。该产品将在未来一周提供100毫克、200毫克和300毫克片剂，装在30支瓶装中。

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2023/08/07/2720112/8690/en/QIAGEN-receives-FDA-approval-for-companion-diagnostic-to-Blueprint-Medicines-AYVAKIT-avapritinib-in-gastrointestinal-stromal-tumors.html