美国食品药品监督管理局（FDA）已批准硫酸长春新碱脂质体注射液（Marqibo）用于治疗费城染色体阴性的急性淋巴细胞白血病（ALL）的成年人。
该药每周一次注射，被批准用于白血病复发两次或更多次，或者在两种或更多种抗白血病治疗方案（包括移植）后白血病进展的患者。
Marqibo利用长春新碱包裹在鞘磷脂的刚性脂质双层中。长春新碱是一种在大多数淋巴瘤和ALL方案中使用的FDA批准的标准化学疗法，是一种细胞周期特异性药物，其活性取决于药物暴露的持续时间。在新批准的版本中采用的鞘脂包裹技术使脂质体更加坚硬，旨在使活性长春新碱缓慢地从脂质体中泄漏出来，从而长时间保持药物水平。
FDA药物评估与研究中心血液和肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur医师表示：“ Marqibo的批准表明FDA对开发和批准可满足严重的未满足的医疗需求的药物的承诺。”新闻稿。 “ Marqibo为疾病对可用疗法无反应的费城染色体阴性急性淋巴细胞白血病患者提供了另一种选择。”
这项获得HBS407批准的研究是一项II期，国际，多中心，开放标签，单组临床试验，研究了65例经过严格治疗的成年患者，尽管接受了标准治疗，这些患者至少复发了两次白血病，并且接受了至少一项先前的治疗反应持续至少90天。对Marqibo的缓解率是主要终点-完全缓解或完全缓解，血细胞计数恢复不完全。
在纳入的65位患者中，有10位患者（15.4％）达到了这些终点-3位患者完全缓解，7位患者完全缓解，血细胞计数恢复不完全。记录的缓解时间中位数为28天，第一次复发，死亡或下次治疗的中位时间为56天。
ALL比儿童更常见于儿童。根据美国国家癌症研究所的数据，到2012年，估计将有6050名男女被诊断患有ALL，其中1440名将死于该疾病。由于该药的适应症有限，据估计，在1,400名费城染色体阴性ALL患者中，只有大约458人一年可以服用。
Marqibo由Talon Therapeutics Inc.销售。该药物的加速批准来自肿瘤药物咨询委员会（ODAC）的不冷不热的建议，即7票对4票。这是该药第二次出现在ODAC上，委员会于2004年一致投票反对加速批准该药用于侵略性NHL。
硫酸长春新碱脂质体注射液的安全性在两项针对83位接受临床治疗方案的患者的单臂试验中进行了评估。不良事件包括疲劳，贫血，感觉不足，感觉异常，便秘，周围神经病，恶心，中性粒细胞减少，血小板减少和腹痛。 76％的患者发生了严重的不良事件，如发烧时白细胞计数低，血压低，呼吸窘迫和心脏骤停。
Marqibo必须静脉内给药，如果以其他方式（例如进入脊髓液）给药，该药会致命。处方信息将带有框状警告，警告患者和医疗保健专业人员。为了避免用药过量，警告还指出，Marqibo与单独使用长春新碱的注射剂有不同的剂量建议。 |
