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美国FDA批准Adakveo(crizanlizumab-tmca),首个靶向治疗镰状细胞病疼痛并发症患者的疗法
2019-11-18 21:12:54 来源: 作者: 【 】 浏览:482次 评论:0

2019年11月15日,诺华(Novartis)宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准Adakveo(crizanlizumab tmca),这是一种减少血管闭塞危机频率的治疗方法,血管闭塞危机是镰状细胞病的一种常见和痛苦的并发症,当血液循环被镰状红细胞阻塞时发生,适用于16岁及以上的患者。
  美国食品药品监督管理局代理局长布雷特·P·吉罗尔医学博士说:“镰状细胞病患者及其家人和支持者的希望从未如此之高,因为一系列新的治疗方法即将出现,就像今天批准的那样,还有几项举措正在进行中,以更好地利用现有的工具来对抗这种痛苦而致命的血液疾病。未来几个月和几年我们面临的机会是深远而历史性的。”
  镰状细胞病是一种遗传性血液疾病,其中红细胞形状异常(呈新月形或“镰刀”形),这限制了血管的流动,限制了向身体组织输送氧气,导致严重疼痛和器官损伤。其特征还包括严重的慢性炎症,导致血管闭塞危机,患者会出现剧烈疼痛和器官损伤。根据美国疾病控制和预防中心的数据,镰状细胞病影响了大约10万美国人。这种疾病最常见于非裔美国人,每365名出生的婴儿中就有一名患有这种疾病。
  “Adakveo是第一种被批准用于镰状细胞病的靶向疗法,特别是抑制选择素,这是一种有助于细胞粘附在一起并导致血管闭塞危机的物质,”美国食品药品监督管理局肿瘤卓越中心主任、美国食品药品管理局药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士说。“血管闭塞危机可能非常痛苦,是镰状细胞病患者急诊就诊和住院的常见原因。”
  Adakveo的批准是基于一项随机临床试验的结果,该试验招募了198名有血管闭塞危象病史的镰状细胞病患者。患者要么接受Adakveo治疗,要么接受安慰剂治疗。与接受安慰剂治疗的患者(中位年就诊率为2.98次)相比,接受Adakveo治疗的患者每年因血管闭塞危机而接受的医疗护理次数较少(中位年均就诊率为1.63次)。此外,36%接受Adakveo治疗的患者在研究期间没有出现血管闭塞危机,这将患者在开始治疗后首次出现血管闭塞危象的时间从1.4个月推迟到4.1个月。
  使用Adakveo的患者的常见副作用是背痛、恶心、发热(发烧)和关节痛(关节疼痛)。建议卫生保健专业人员监测患者输注相关反应,并停止使用Adakveo治疗严重反应。应监测接受Adakveo治疗的患者对自动血小板计数或血小板聚集的干扰(报告的血小板计数可能远低于血液中的实际计数)。建议医疗保健专业人员尽快进行检测或使用柠檬酸盐管(一种避免血小板活化的做法)。
  信息来源:https://www.fiercepharma.com/pharma/novartis-wins-fda-nod-for-targeted-sickle-cell-disease-drug-adakveo-a-blockbuster-hopeful
 

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