FDA批准Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）用于12岁及以上患有最少一次F508del突变的囊性纤维化患者
2019年21月21日,美国 美国食品药品监督管理局（FDA）已批准trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）用于治疗12岁以上且囊性纤维化跨膜电导调节剂中至少具有F508del突变的人的囊性纤维化（CF）（ CFTR），这是最常见的导致CF的突变。 有了这一批准，大约有6,000名12岁及12岁以上CF人群中有一个F508del突变和一个最小功能突变（F/MF）成为其CF的根本原因。此外，大约有12,000名具有一或两个F508del突变体的人目前有资格获得Vertex的其他三种FDA批准的CF药物之一。
“今天是CF患者，他们的家人和顶点的里程碑。经过20年的共同努力，我们已获得FDA批准的Trikafta：一种突破性药物，未来90％的CF患者将获得这种药物。 Vertex董事长，总裁兼首席执行官Jeffrey Leiden博士说：“对于美国大约6,000名患有CF的人来说，Trikafta是第一种可以治疗其潜在病因的药物。” “我要感谢你们从事该计划已经近20年的许多人，其中许多人在整个职业生涯中致力于改变这种疾病的进程； CF基金会在整个旅程中提供了支持，鼓励和帮助；最重要的是，成千上万的患者，护理人员，医生和倡导者与我们勇往直前并肩并肩地共同努力，以达到今天的状态。”
格雷戈里·弗莱明·詹姆斯囊性纤维化研究中心主任史蒂芬·罗维说：“今天的批准是囊性纤维化治疗的动力，有可能使更多的人受益于CFTR调节剂疗法。”阿拉巴马大学伯明翰分校。在临床试验中，Trikafta通常可耐受和改善CF的多种预后指标，包括FEV1的改善，呼吸道症状的改善，以及在24周的F/MF研究中，肺部急性加重的发生率降低和肺功能的改善。 BMI“。
医学博士Reshma Kewalramani表示：“批准的惊人速度突显了我们与FDA和CF社区的共同紧迫感。全球药品开发和医疗事务执行副总裁兼Vertex首席医疗官。 “我们仍然致力于不懈地为所有患有这种疾病的人开发转化疗法。”
Vertex已向欧洲药品管理局（EMA）提交了营销许可申请（MAA），以进行elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor联合治疗方案。 Vertex目前正在正在进行的3期研究中，对F/MF和F/FCF突变的6至11岁人群评估elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor，并致力于评估6岁以下儿童的elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor。计划的未来研究。
关于Trikafta
Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）是用于治疗12岁及12岁以上且在囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）中具有F508del突变的患者的囊性纤维化（CF）的化合物）基因。 CF基因突变。目前尚不清楚Trikafta对12岁以下的儿童是否安全有效。 Trikafta被设计用来增加F508del-CFTR蛋白在细胞表面的数量和功能。 Trikafta的批准得到两项针对12岁及以上CF人群的全球3期研究的积极结果的支持：一项针对403人的24周3期研究，其中一项F508del突变和一项最低功能突变（F/MF），以及这项为期4周的3期研究在107位患者中进行了两次F508del突变（F/F）。
帮助患者使用Trikafta
在Vertex工作的人们都知道，药物只能帮助可以得到药物的人们。 Vertex指导和患者支持计划（Vertex GPS™）提供了一个Vertex员工团队，致力于帮助美国的人们。
Vertex还为有商业保险的合格人员提供共付额计划，并为符合某些收入和其他资格标准的合格人员提供免费药物计划。有关更多信息，请访问www.VertexGPS.com或致电1-877-752-5933。
关于囊性纤维化
囊性纤维化（CF）是一种罕见的，缩短寿命的遗传病，在全球范围内影响着约75,000人。CF是一种累进的多系统疾病，会影响肺，肝，胃肠道，鼻窦，汗腺，胰腺和生殖道。 CFTR蛋白是由CFTR基因中的某些突变产生的。孩子必须继承两个有缺陷的CFTR基因-每个父母都有一个-才能获得CF。 CF有许多不同类型的CFTR突变可以引起该病，绝大多数CF中至少有一个F508del突变。 CFTR蛋白在细胞表面无效或/或过少。功能缺陷和/或缺少CFTR会导致盐和水流入和流出许多器官中的细胞的能力较差。在肺部，这些会导致异常粘稠的粘液堆积，从而导致死亡。中位死亡年龄在30年代初。
TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）片剂的适应症和重要安全信息
Trikafta是一种化合物，用于治疗12岁及以上的患者，该患者在囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因中至少具有F508del突变的一个拷贝。CF基因突变。目前尚不清楚Trikafta对12岁以下的儿童是否安全有效。
如果患者服用某些药物，则不应服用Trikafta，例如：利福平或利福布汀等抗生素；癫痫发作药物，如苯巴比妥，卡马西平或苯妥英钠；圣约翰的话。
服用Trikafta之前Trikafta想要伤害未出生的婴儿，或者正在母乳喂养或计划母乳喂养，因为不知道Trikafta是否会进入母乳。
Trikafta作品Trikafta作品因此，使用某些药物时可能需要调整Trikafta的剂量。患者应特别告知医生是否服用：包括酮康唑，伊曲康唑，泊沙康唑，伏立康唑或氟康唑在内的抗真菌药物；抗生素包括telithromycin，clarithromycin或erythromycin；其他药物包括利福平，利福布汀，苯巴比妥，卡马西平，苯妥英钠和圣约翰草。
Trikafta可能会使某些服用它的人头晕。 Trikafta会影响他们，患者不得驾驶或操作任何机械。
服用Trikafta时的葡萄柚。
Trikafta可能引起严重的副作用，包括：
血液中的肝酶高，这是接受Trikafta治疗的人的常见副作用。这些可能很严重，可能是肝损伤的迹象。 Trikafta，在服用Trikafta的第一年每3个月一次，以及每年服用Trikafta的每3个月一次。右上胃（腹部）区域疼痛；皮肤或眼睛的白色部分发黄；食欲不振；恶心或呕吐；尿色为琥珀色。
Trikafta治疗的某些儿童和青少年眼镜（白内障）异常。如果患者是儿童或青少年，他们的医生应在Trikafta治疗之前和期间进行眼科检查，以寻找白内障。
Trikafta最常见的副作用包括头痛，腹泻，上呼吸道感染（普通感冒），包括鼻塞和流鼻涕，胃（腹部）疼痛，鼻窦发炎，肝酶增加，某种血液酶（称为肌酸磷酸激酶）增加，皮疹，流感（流感）和血液中胆红素升高。
完整说明资料附件：
https://pi.vrtx.com/files/uspi_elexacaftor_tezacaftor_ivacaftor.pdf |
