5月已经结束。从今年1月至5月，只有10种新分子实体药物获FDA批准，而去年同期有15种。
不过，5月仍有不少开创性的药物获批。5月1日，第一种登革热疫苗获批;6日，第一个用于儿童Lambert-Eaton综合征(一种罕见的自身免疫性疾病)的新药Ruzurgi获批;16日，第一种用于治疗可能危及生命的儿童静脉血栓栓塞(VTE)的抗凝剂(血液稀释剂)Fragmin获批;5月23日，第一项衣原体和淋病的外生殖器检测诊断试验获批。
2019年6月都有哪些药物有望获批。
▲ZERBAXA治疗成人院内获得性肺炎
FDA将于2019年6月3日作出ZERBAXA治疗成人院内获得性肺炎(包括某些易感革兰氏阴性菌引起的呼吸机相关肺炎)的补充新药申请。
在美国，ZERBAXA目前被用于治疗由某些易感革兰氏阴性微生物引起的成人复杂尿路感染，如肾盂肾炎，也被用于与甲硝唑联合治疗成人复杂腹腔内感染(cIAI)。这种药物在欧盟也已获得了批准。
▲帕博利珠单抗一线治疗复发或转移性头颈鳞癌以及单药治疗晚期小细胞肺癌
帕博利珠单抗(可瑞达，Keytruda)已被批准用于治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌、经典霍奇金淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、尿路上皮癌、微卫星不稳定性高癌、胃癌、宫颈癌、肝细胞癌。Merkel细胞癌和肾细胞癌等10余种癌症，堪称“广谱抗癌神药”。目前其仅在国内获批用于黑色素瘤。
FDA将在6月中上旬做出有关其作为单一疗法或联合化疗一线治疗复发或转移性头颈鳞癌患者和单一疗法治疗晚期小细胞肺癌的决定。
▲Gvoke HypoPen治疗严重低血糖
低血糖症是糖尿病患者潜在的危及生命的疾病，大约350万人在临床上适合使用胰高血糖素来升高血糖。Gvoke Hypopen通过商用自动注射器提供胰高血糖素，如果获得批准，Gvoke Hypopen将是第一个用于严重低血糖的室温稳定即用液体胰高血糖素制剂。
▲Vyleesi治疗绝经前女性性欲减退障碍(HSDD)
HSDD是最常见的女性性功能障碍，其特征是性欲低下，给患者带来明显的痛苦或困难。在美国，HSDD影响了大约1500万妇女。其中约580万妇女是绝经前妇女。
FDA将于2019年6月23日做出Vyleesi的批准决定。目前获批用于治疗绝经前妇女HSDD的只有一种药物，即Sprout制药公司的Addyi，被称为“女性伟哥”片，2015年获批。
▲EDSIVO治疗携带COL3A1突变的vEDS患者
Ehlers-Danlos综合征(EDS)又称皮肤弹性过度综合征，由胶原缺损造成，是一种主要累及皮肤、关节、胃肠和心脑血管系统的遗传性结缔组织疾病。血管性Ehlers-Danlos综合征(vEDS)是其中最严重的一种，美国每年约有2000-5000人被诊断为vEDS，但目前没有任何获批的药物。
EDSIVO是一种β受体阻滞剂，被推荐用于治疗经证实的III型胶原突变(COL3A1)的vEDS患者。FDA将于6月25日做出审批决定。
▲Dupixent治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉
慢性鼻窦炎伴鼻息肉是上一种呼吸道疾病，患者出现严重的鼻阻塞、呼吸困难、鼻腔流脓、嗅觉和味觉下降或丧失，以及面部疼痛或压力。目前尚无FDA批准的生物药物来治疗该病。
Dupixent由Regeneron制药和赛诺菲(Sanofi)研发，于2017年3月在美国获批用于治疗成人特定中度至重度特应性皮炎，并于2018年10月获批用于中度至重度哮喘患者。
关于此次扩大适应症用于成人慢性鼻鼻窦炎伴鼻息肉的附加维持治疗，FDA将于2019年6月26日做出决定。
▲Thiola治疗胱氨酸尿症
胱氨酸尿症是一种罕见的遗传性胱氨酸转运障碍，导致尿液中的胱氨酸水平高，并形成复发性肾结石。Thiola的新药申请正在FDA审查中，决定日期为2019年6月30日。
▲DOPTELET治疗慢性免疫性血小板减少症
免疫性血小板减少症是一种自身免疫性出血疾病，其特征是血小板减少，即血小板水平异常低。DOPTELET用于计划接受手术的慢性肝病(CLD)成年患者，2018年5月已获得FDA的初步批准。 |
