美国食品和药物管理局批准Wakix（pitolisant），一种用于治疗成人嗜睡症患者过度白天嗜睡的一流药物
2019年8月15日, Harmony Biosciences，LLC（Harmony）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Wakix（pitolisant）治疗成人嗜睡症患者的白天过度嗜睡（EDS）。 Wakix是第一个也是唯一一个被批准用于嗜睡症患者的治疗药物，并未被美国缉毒局（DEA）列为受控物质。
Harmony董事长兼首席执行官约翰·C·雅各布斯说：“我们非常自豪能够将Wakix推向那些患有嗜睡症，一种慢性，衰弱，罕见的神经系统疾病患者的市场。” “在Harmony，我们有共同的愿景，为患有罕见疾病的人们开发新的治疗方案，重点是那些影响中枢神经系统的人。 Wakix的批准加强了我们对实现这一愿景的承诺。“
Wakix是一流的药物，是一种选择性组胺3（H 3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过一种新的作用机制起作用，增加组胺的合成和释放，组胺是一种唤醒促进神经递质的大脑。 Wakix在早晨醒来时每天口服一次。
Harmony的首席医疗官Jeffrey Dayno博士说：“Wakix的批准为医疗专业人士提供了治疗嗜睡症患者的新方法，为患者提供了一种新的重要治疗方案。”此外，Wakix是唯一批准成人患者的非预定治疗方案患有发作性睡病，它提供了一个重要的利益/风险特征，以解决嗜睡症患者存在的未满足的医疗需求。“
在两项多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究（HARMONY 1和HARMONY 1bis）中评估了Wakix治疗成人嗜睡症患者EDS的疗效。这些研究共纳入261名随机接受Wakix，安慰剂或主动对照的患者;这些患者的中位年龄为37岁（HARMONY 1）和40岁（HARMONY 1bis）。治疗持续时间为8周，三周剂量滴定阶段，然后是5周稳定剂量阶段;这些研究中有75％至80％的患者有猝倒病史。在这两项研究中，WAKIX证实了通过Epworth嗜睡量表（ESS）评分测量的EDS的统计学显着改善。对于伴有或不伴有猝倒症的嗜睡症患者进行的安慰剂对照试验，使用WAKIX的最常见不良反应（≥5％的患者和安慰剂的两倍）是失眠（6％），恶心（6％）和焦虑（5％）。
Wakix将于2019年第四季度在美国向医疗保健专业人员和合适的患者开放。
关于Wakix（pitolisant）
Wakix是一种批准在美国使用的一流药物，用于治疗患有发作性睡病的成年患者的过度白天嗜睡。它于2010年被授予治疗发作性睡病的孤儿药.WAKIX是一种选择性组胺3（H 3）受体拮抗剂/反向激动剂。 Wakix的作用机制尚不清楚;然而，它的功效可以通过其对H 3受体的活性来介导，从而增加组胺的合成和释放，组胺是唤醒促进神经递质。 WAKIX由Bioprojet Societe Civile de Recherche（Bioprojet）设计和开发，自2016年欧洲药品管理局批准后，该产品在欧洲销售.Harmony拥有Bioprojet的独家许可，用于开发，生产和商业化美国的pitolisant。
适应和使用
Wakix（pitolisant）被批准用于治疗患有发作性睡病的成年患者的过度白天嗜睡（EDS）。
重要安全信息
如果您患有严重的肝脏疾病，请勿使用Wakix。
告诉您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括您是否有心律不规律，出生时有心脏病，或血液中的电解质水平过高或过低。 Wakix对心脏的电活动有影响，称为QT/QTc延长。具有这种效果的药物可导致心律紊乱，这种紊乱更可能发生在具有某些心脏病等危险因素的患者中，或与其他相互作用的药物联合使用时。告诉您的医护人员您服用的所有其他药物。
患有肝脏或肾脏疾病的患者QT延长的风险可能更大。 Wakix不推荐用于终末期肾病患者。
Wakix最常见的副作用是失眠，恶心和焦虑。其他副作用包括头痛，上呼吸道感染，肌肉骨骼疼痛，心率增加和食欲下降。这些并不是Wakix可能产生的所有副作用。告诉您的医护人员任何困扰您或不会消失的副作用。
告诉您的医护人员您服用或计划服用的所有药物，包括处方药和非处方药。有些药物可以增加进入血液的Wakix数量，而某些药物可以减少进入血液的Wakix数量。如果您正在服用这些药物，可能需要调整Wakix的剂量。
Wakix还可以降低某些药物的有效性，包括激素避孕方法。您应该在使用Wakix治疗期间使用替代的非激素避孕方法，并在停止治疗后至少使用21天。
如果您怀孕或计划怀孕，请告知您的医务人员。有一个怀孕暴露登记处，监测怀孕期间接触Wakix的妇女的妊娠结局。如果您在服用WAKIX时怀孕，我们鼓励您注册Wakix怀孕登记处。要注册或从注册表获取信息，请致电1-800-833-7460。
尚未在18岁以下的患者中建立Wakix的安全性和有效性。
关于发作性睡病
发作性睡病是一种罕见的，慢性的，令人衰弱的睡眠 - 觉醒状态不稳定的神经系统疾病，影响多达200,000名美国人，其主要特征是过度白天嗜睡（EDS）和猝倒 - 这是两种主要症状 - 以及REM睡眠失调的其他表现， 它侵入了清醒。 EDS是白天无法保持清醒和警觉的，并且是所有患有发作性睡病的人的症状。 在大多数患者中，发作性睡病是由hypocretin（一种支持睡眠 - 觉醒状态稳定性的大脑中的神经肽）的丧失引起的。 这种疾病对男性和女性的影响相同，在青春期或青年期就会出现典型的症状; 然而，需要长达十年的时间才能得到适当的诊断。 |
