2019年8月2日，Daiichi Sankyo宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Turalio (pexidartinib)胶囊，用于治疗伴有严重发病率或功能限制且无法通过手术改善的症状性腱膜巨细胞瘤（TGCT）成年患者。Pexidartinib是第一种获批用于TGCT患者的全身疗法。
  该批准基于一项国际多中心、随机（1:1）、双盲、安慰剂对照试验中观察到的持久总体反应率（ORR），该试验招募了120名不适合手术切除的TGCT患者（ENLIVEN，NCT02371369）。ORR由独立审查委员会在第25周确定（实体瘤反应评估标准1.1）。治疗25周后，ORR为38%（95%置信区间：27,50），完全缓解率为15%，部分缓解率为23%。接受安慰剂治疗的患者均无反应（p<0.0001）。在23名有反应的患者中，有22名在初始反应后接受了至少6个月的随访，反应持续时间≥6个月。此外，13名患者中有13名在初始反应后至少随访了12个月，并保持了≥12个月的反应。
  使用测角仪评估每个受影响关节的运动范围，以正常值的百分比表示。在有足够数据进行分析的患者中，与接受安慰剂的患者相比，接受pexidartinib的患者在第25周受影响关节的运动范围比基线有统计学上的显著改善。
  pexidartinib的常见副作用是乳酸脱氢酶升高、天冬氨酸转氨酶升高、头发颜色变化、丙氨酸转氨酶升高和胆固醇升高。其他副作用包括中性粒细胞减少症、碱性磷酸酶升高、淋巴细胞减少、眼部水肿、血红蛋白减少、皮疹、味觉障碍和磷酸盐减少。
  处方信息包括一个黑框警告，建议医疗保健专业人员和患者注意严重和潜在致命的肝损伤风险。医疗保健专业人员应在开始使用pexidartinib之前监测肝脏检查，前8周每周监测一次，然后下个月每2周监测一次。此后，每3个月监测一次肝脏检查。对于患有肝损伤的患者，应根据损伤的严重程度减少或停止使用pexidartinib剂量。Pexidartinib只能通过风险评估和缓解策略计划获得。
  推荐的pexidartinib剂量为400mg（2粒胶囊），每天空腹口服两次。

  信息来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pexidartinib-tenosynovial-giant-cell-tumor