2021年2月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）定期批准Libtayo（cemiplimab-rwlc），用于既往接受过hedgehog通路抑制剂（HHI）治疗或HHI不适合的局部晚期基底细胞癌（laBCC）患者，并加速批准cemiprimab-rwld用于既往接受HHI治疗或HHI不适合的转移性基底细胞癌患者。

  在研究1620（NCT03132636）中评估了疗效，这是一项正在进行的开放标签、多中心、非随机试验，针对在HHI治疗中取得进展的晚期BCC（laBCC或mBCC）患者，这些患者在接受HHI治疗9个月后没有客观反应，或者对之前的HHI治疗不耐受。根据多学科评估，资格要求laBCC患者不是治疗性手术或治疗性放疗的候选人。所有患者每3周接受一次350 mg的西米普利单抗-rwlc治疗，持续93周，直至疾病进展、不可接受的毒性或完成计划的治疗。

  主要疗效结果指标是独立中央审查评估的确认客观反应率（ORR）和反应持续时间（DOR）。对于没有外部可见靶病变（mBCC）的患者，根据RECIST 1.1评估确认的ORR。对于有外部可见靶病变（laBCC和mBCC）的患者，使用数字医学摄影和RECIST 1.1结合临床反应标准的复合反应评估。

  在84例laBCC患者中，确诊的ORR为29%（95%CI:19，40），中位DOR未达到（范围：2.1至21.4+个月），79%的应答者保持反应至少6个月。在28名患有mBCC的患者中，确诊的ORR为21%（95%CI:8,41），中位DOR未达到（范围：9至23.0+个月），所有反应者均保持反应至少6个月。

  严重不良反应是免疫介导的不良反应（如肺炎、肝炎、结肠炎、肾上腺功能不全、甲状腺功能减退和甲状腺功能亢进、糖尿病和肾炎）和输液反应。最常见的不良反应（发生率≥20%）是疲劳、肌肉骨骼疼痛、腹泻、皮疹和瘙痒。

  Libtayo-rwlc是一种针对T细胞上PD-1受体的全人单克隆抗体，使用Regeneron的VelocImmune®技术开发。通过阻断PD-1，该疗法恢复了T细胞对抗癌症细胞的活性。它在30多个国家被批准用于各种恶性肿瘤，包括晚期CSCC、基底细胞癌、非小细胞肺癌和癌症。

  cemiplimab-rwlc的推荐剂量为350 mg，每3周静脉输注30分钟，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。