2025年03月26日，Exelixis, Inc. 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 CABOMETYX® (Cabozantinib) 用于治疗
• 患有先前治疗过、无法切除、局部晚期或转移性、分化良好的胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 的成人和 12 岁及以上的儿童患者；以及
• 患有先前治疗过、无法切除、局部晚期或转移性、分化良好的胰腺外神经内分泌肿瘤 (epNET) 的成人和12岁及以上的儿童患者。神经内分泌肿瘤是异质性肿瘤，源自消化道和其他器官（例如肺和胰腺）的神经内分泌细胞。大多数晚期患者预后不良。
FDA的此次批准（CABOMETYX 此前已获五次批准）是基于CABINET的结果，CABINET是一项3期关键性试验，在两组接受过治疗的 NET 患者（晚期 pNET 和晚期 epNET）中评估CABOMETYX与安慰剂的疗效对比。最终无进展生存期结果在 2024 年欧洲肿瘤内科学会大会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。2025年1月，美国国家综合癌症网络神经内分泌和肾上腺肿瘤肿瘤临床实践指南进行了更新，将卡博替尼列为大多数接受特定治疗的高分化晚期NET的1类首选方案，并将其列为其他形式晚期NET的2A类首选方案，具体取决于肿瘤分级和对先前治疗的不同要求。
CABOMETYX在每组CABINET患者中观察到的安全性与已知的安全性一致。未发现新的安全性信号；然而，无论治疗组如何，NET患者的高血压发病率均高于其他获批的肿瘤类型。大多数接受 CABOMETYX 治疗的患者需要调整或减少剂量以控制不良事件。
在美国CABOMETYX 片剂被批准：
• 作为单一疗法用于治疗晚期肾细胞癌 (RCC) 患者，并与 nivolumab 联合作为晚期 RCC 患者的一线治疗；
•用于治疗既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌 (HCC) 患者；
•用于治疗在既往接受 VEGFR 靶向治疗后进展且对放射性碘耐药或不适合治疗的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌 (DTC) 成人和 12 岁及以上的儿童患者；
•用于治疗既往接受过治疗的、不可切除的、局部晚期或转移性的、高分化胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 成人和12岁及以上的儿童患者；
•以及 12 岁及以上的成人和儿童患者，他们之前曾接受过治疗，无法切除，局部晚期或转移性，分化良好的胰腺外NET (epNET)。
Cabometyx （Cabozantinib）卡博替尼 CABOMETYX 片剂还获得了美国和日本以外65多个国家的监管批准，包括欧盟。
2016年，Exelixis 授予 Ipsen Pharma SAS 在美国和日本以外商业化和进一步临床开发卡博替尼的独家权利。
2017年，Exelixis授予武田药品工业株式会社在日本商业化和进一步临床开发卡博替尼以用于未来所有适应症的独家权利。Exelixis 拥有在美国开发和商业化卡博替尼的独家权利。
神经内分泌肿瘤（Neuroendocrine Tumors，NET） 是始于人体神经内分泌系统特化细胞的癌症。这些细胞既具有产生激素的内分泌细胞的特征，又具有神经细胞的特征。2024年，美国 NET 的患病人数估计超过380,000人。据估计，有 161,000至192,000人患有无法切除的局部晚期或转移性 NET。近几十年来，被诊断患NET的人数一直在增加。功能性NET会释放肽激素，这些激素可引起腹泻、高血压和潮红等令人衰弱的症状，可能需要针对性治疗，而非功能性 NET 的症状主要与肿瘤生长有关。大多数NET需要数年时间才能发展并缓慢生长，但最终所有晚期或转移性 NET 患者都会出现难治性和进展性疾病。
NET可发生在身体的任何部位，但最常见的是胃肠道或肺部，它们在历史上被称为类癌肿瘤，最近被称为 epNET。晚期胃肠道和肺部 NET 肿瘤的五年生存率分别为68%和55%。 NET也可发生在胰腺，它们往往更具侵袭性，晚期疾病的五年生存率仅为23%。对于晚期NET患者，治疗方案包括生长抑素类似物、化疗、分子靶向治疗和肽受体放射性核素治疗。
信息来源：
1）Exelixis Announces U.S. FDA Approval of CABOMETYX® (cabozantinib) for Patients with Previously Treated Advanced Neuroendocrine Tumors
2）https://www.businesswire.com/news/home/20250219147539/en/Exelixis-Announces-U.S.-FDA-Approval-of-CABOMETYX-cabozantinib-for-Patients-with-Previously-Treated-Advanced-Neuroendocrine-Tumors
