2025年07月16日，抗恶性肿瘤剂/成纤维细胞增殖因子受体（FGFR）抑制剂Barbasa(erdafitinib)在日本批准上市，治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌

  Barbasa(erdafitinib)是首次且唯一一种针对尿路上皮癌的基于基因异常的治疗药物。

  Barbasa通过“癌症化疗后恶化的具有FGFR3基因变异或融合基因的不能根治切除的尿路上皮癌”的功效和效果批准。

  尿路上皮癌是发生在尿路（肾盂～尿道）的癌症，在膀胱中最多见。日本国内2020年膀胱癌新诊断人数约为2.3万人，2023年死亡人数约9600人。

  胱癌全体的5年相对生存率（2014～2015年）是70.5%，不过，是IV到17%以下落下的预后不良的癌。

  此次Barbasa作为适应症取得了承认的具有FGFR3基因变异或融合基因的不能根治切除的尿路上皮癌，到现在为止治疗选择，迫切需要新的治疗药

  Barbasa在国际共同P3试验（THOR试验）（NCT03390504）的科霍特，以患有含有成人PD-1/PD-L1抑制剂的治疗史FGFR基因异常的不能根治切除尿路上皮癌患者为对象，研究了其有效性和安全性，并根据其结果获得了批准。

  在该试验中，Barbasa治疗组与化疗组相比，在统计学上显著延长了作为主要评价项目的全部生存期（OS），降低了死亡风险的36%，同时显示出良好的安全性分布。

  THOR试验（NCT0339050504）是以转移性或不能切除的成人尿路上皮癌，具有靶FGFR基因异常，在作为前治疗的一次治疗或二次治疗中或之后发现病情恶化的患者为对象，对®的有效性和安全性的第III相，非盲检，随机化，多设施联合试验。

本试验针对在治疗含有PD-1/PD-L1抑制剂的1或2条线后病情恶化的患者进行了巴伐萨®或者给予标准化疗（治疗临床试验负责医师选择多西他赛或Vinflunine*）进行评价的霍特1和不含PD-1/PD-L1抑制剂的1条线治疗后病情恶化的患者。

  信息来源：https://kyodonewsprwire.jp/release/202507152184