2005年11月2日,诺华公司宣布,该公司铁螯合剂产品deferasirox(又名Exjade, ICL670,地拉罗斯)获得FDA批准上市。本品为首个1日一次的口服铁螯合剂产品,获准的适应证为2岁及以上儿童和成人患者由输血导致的慢性铁超负荷。
铁超负荷是一种渐进性的、可以危及生命的疾病,常常是频繁输血的不可避免的并发症。某些慢性血液疾病需要长期、频繁的输血,这些患者很可能发生铁超负荷,如海洋性贫血、镰刀细胞贫血、骨髓异常增生综合征等。铁超负荷的征象可能在10~20次输血后就可显现。如果不加治疗,体内过量的铁会损害肝脏、心脏和内分泌腺。铁螯合剂是目前唯一有效的治疗输血相关铁过负荷的方法。
本品被认为是铁螯合治疗领域的重大突破。现有的标准治疗药物需要每周5-7次、每次8-12h皮下输注,并且只要患者继续接受输血或存在铁超负荷情况这样的治疗就将持续。给药的不便使很多患者放弃了治疗。而本品的给药就象喝果汁一样方便,服用前只须将片剂溶在水里或果汁里。因此本品的出现极大地改善了铁螯合治疗的方便性,特别是对于儿童。
但近日美国FDA和诺华公司发出通告,更改铁鳌合剂deferasirox(Exjade)产品说明书的“警告”和“不良反应”部分。因该药上市后的监测显示,有些病人用该药后发生急性肾衰(有些是致死性的),大部分死亡病例有多种共存病,并处于血液病的晚期。
还有报告表明,用该药治疗的病人发生血细胞减少症,包括粒细胞缺乏症、中性粒细胞减少症和血小板减少症,一些病人死亡。这些事件与deferasirox治疗的关系尚不确定。
FDA告诫,对于并发症危险增加的病人(有肾功能障碍、年老、有共存病者,或正在用的药物有抑制肾功能者)应定期监测其血肌酐水平和血细胞计数。
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