2019年9月20日,武田药品工业株式宣布，其研发的Crysvita（burosumab）布罗苏单抗已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗FGF23相关性低磷血症性佝偻病和骨软化症。

  Crysvita®是协和麒麟发现的一种重组全人单克隆IgG1抗体，是第一种直接靶向成纤维细胞生长因子23（FGF23）的药物，  FGF23是一种“磷酸化”激素。FGF23通过调节肾脏中的磷酸盐排泄和维生素D激活来降低血清磷水平。Crysvita®已被开发用于治疗FGF23相关的低磷疾病，如X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤诱导的骨软化症（TIO）。

  通过阻断患者体内FGF23的过量活性，Crysvita®可以恢复肾脏对磷酸盐的再吸收，并增加维生素D的激活，从而增强肠道对磷酸盐的吸收。因此，低磷血症和骨矿化缺陷可以得到改善。

  Crysvita®被日本厚生劳动省指定为孤儿药，用于治疗FGF23相关的低磷佝偻病和骨软化症。

  FGF23相关的低磷佝偻病和骨软化症是由FGF23过度作用引起的疾病的总称，这会导致肾近端小管对磷酸盐的再吸收受损。

  在日本，该疾病对应于维生素D抵抗性佝偻病和骨软化症（难治性疾病）以及原发性低磷血症性佝偻症和维生素D抵抗型骨软化症。该术语还包括疾病，如X连锁低磷血症（XLH）、肿瘤诱导的骨软化症（TIO）和表皮痣综合征（ENS）。这些疾病很少见，骨骼疾病的特征是肾磷酸盐消耗。

  XLH患者中FGF23的过量产生是由PHEX（与X染色体上的内肽酶具有同源性的磷酸盐调节基因）基因的失活突变引起的，而ADHR（常染色体显性低磷酸盐佝偻病）患者据报道是由FGF23基因突变引起的。与FGF23相关的低磷佝偻病和骨软化症的其他相关疾病是TIO，其中FGF23的过量产生是由肿瘤引起的，以及ENS，其中它是由皮肤病变引起的。

  Crystalvita®（burosumab）是一种重组全人单克隆IgG1抗体，由Kyowa Kirin开发，用于对抗磷酸尿激素成纤维细胞生长因子23（FGF23）。

  FGF23是一种激素，通过调节肾脏的磷酸盐排泄和活性维生素D的产生来降低血清中的磷和活性维生素D水平。FGF23相关低磷佝偻病和骨软化症中的磷酸盐消耗是由FGF23水平和活性过高引起。

  Crysvita®旨在与FGF23结合，从而抑制其生物活性。通过阻断患者体内过量的FGF23，Crysvita®旨在增加肾脏对磷酸盐的再吸收，并增加维生素D的产生，从而增强肠道对磷酸盐和钙的吸收。

  2018年，欧洲药品管理局（EMA）批准Crysvita®有条件上市，用于治疗一岁及以上有骨病影像学证据的儿童和骨骼发育不良的青少年的XLH。同年，Crysvita®获得了美国食品和药物管理局（FDA）和加拿大卫生部的批准，可用于儿科和成人。

  信息来源：https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2019/e20190920_01.html