2018年12月24日，Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz），该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。Ultomiris
今年6月，Alexion在向FDA递交Ultomiris生物制品许可申请（BLA）的同时递交了一张优先审评券，来加速审查，由标准的12个月审查时间缩短至8个月。该BLA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期原本为2019年2月18日，但FDA却提前了一个多月对Ultomiris给予了批准。目前，Ultomiris治疗PNH成人患者的上市申请也正在接受欧盟和日本监管机构的审查。在美国和欧盟，Ultomiris均被授予了治疗PNH的孤儿药资格。
此次批准，是基于2项关键性III期临床研究的综合数据，这些研究结果已于近日发表于国际期刊《血液》（Blood）。在这些研究中，共入组了441例患者，包括从未接受过补体抑制剂治疗的（初治）PNH患者，以及接受Soliris（eculizumab）病情稳定的PNH患者。数据显示，Ultomiris每8周输注一次与Soliris每2周输注一次在全部11个终点（主要终点和全部关键次要终点）方面均达到了非劣效性。研究中，Ultomiris的安全性与Soliris的安全性相似。最近公布的额外数据表明，Ultomiris提供了持续8周的即刻和完全的C5抑制，同时消除了与不完全的C5抑制相关的突破性溶血。Ultomiris迄今为止的整个临床开发项目代表了超过600个患者年的经验。
再生障碍性贫血与骨髓增生异常综合征（AAMDS）国际基金会首席执行官Neil Horikoshi表示，“Ultomiris的获批，对于PNH患者及其家属来说是一个重磅消息。Alexion公司在11年前推出了首个C5补体抑制剂Soliris，改变了PHN患者群体的生活。然而，管理这种致衰性疾病仍然需要患者及其家人的力量和贡献。Ultomiris是一种非常引入注目的新疗法，达到了Soliris所确立的疗效和安全性的新标准，并且具有4倍于Soliris的给药周期，该药的获批上市，将使患者不再需要进行每2周一次的定期输液治疗，可以期待每年只需要进行6-7次输液治疗。我们认为，Ultomiris将成为PNH临床治疗的新标准。”
Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白。该药被定位为Alexion公司重磅药物Soliris的升级版，后者于2007年首次获准上市，已获批治疗3种罕见病，分别为PNH、非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）。此外，Soliris治疗脊髓炎-视神经频谱障碍（NMOSD）的III期临床已取得成功。
目前，Alexion严重依赖Soliris，该公司大约90%的销售额来自该产品。Soliris是全球最昂贵的药品之一，定价高达50万美元/年，自上市以来，Soliris已累积为Alexion公司带来了超过150亿美元的销售额，该药也是全球最畅销的孤儿药之一，2017年全球销售额高达28.43亿美元，位居《2018年最畅销孤儿药TOP10》榜单第4位。
之前，有分析师预测，基于强劲的临床数据和差异化特征，Ultomiris上市后将占据PNH市场绝大部分份额，包括PNH初治患者以及由Soliris转向Ultomiris治疗的经治PNH患者，这2个药物在2022年的合计销售额预计将达到52亿美元。眼下，Alexion公司的首要任务将是如何制定价格策略，积极推动Ultomiris的市场渗透。
原文出处：Alexion Receives Early FDA Approval For ULTOMIRIS? (Ravulizumab-Cwvz) In Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) |
