2018年11月29日，Catalyst Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准10mg Firdapse®（阿米法普定）片剂，用于治疗患有Lambert Eaton肌无力综合征（LEMS）的成年人。
  Catalyst Pharmaceuticals董事长兼首席执行官Patrick J.McEnany表示：“美国食品药品监督管理局批准Firdapse是美国LEMS患者生活中一个潜在的变革性里程碑，因为它现在为成年LEMS患者提供了一种新的一流疗法。”“Firdapse的批准是我们公司的最高成就，也是我们向一流的神经罕见病公司转型的重要一步。我们将继续为我们希望的成功推出做准备，这将基于与付款人的富有成效的讨论、我们在患者识别方面的努力以及我们开发的基于现场的商业基础设施hways™ 患者服务计划旨在为患者和医生提供教育、临床诊断工具和帮助，帮助他们在报销领域取得进展。”
  加州大学洛杉矶分校医学中心神经病学系医学博士Perry B.Shieh说：“我很高兴美国食品药品监督管理局认可了支持Firdapse对LEMS患者益处的全面临床数据。”。“重要的是，患有这种使人衰弱的疾病的患者现在可以获得美国食品药品监督管理局批准的治疗，这种治疗已显示出临床意义。”
  LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，在美国约有十万分之一的人患有这种疾病。LEMS最常见的症状是近端肌肉无力和疲劳。当虚弱涉及呼吸肌时，症状可能会危及生命。大约50%的LEMS患者有潜在的恶性肿瘤，通常是小细胞肺癌癌症。
  Peter Saltonstall说：“在美国国家罕见病组织（NORD），当我们得知美国食品药品监督管理局批准了一种急需的罕见病治疗方法时，这对患者来说是一个伟大的日子。我们要祝贺Catalyst的整个团队致力于为LEMS患者及其医生提供美国食品药品管理局批准的药物。”，NORD总裁兼首席执行官：“由于95%的罕见病仍未获得美国食品药品监督管理局的批准，持续的研究和新产品对罕见病界仍然至关重要。”
  Firdapse NDA的提交是在两项3期研究的积极结果之后进行的，在这两项研究中，接受Firdapse治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者相比，肌肉功能得到了快速、显著和持续的改善，虚弱和易疲劳性也有所减少。患者和医生都观察到了这些益处。请参阅下面的重要安全信息。Firdapse之前曾被指定为孤儿药和突破性治疗，以及美国食品药品监督管理局的优先审查。   Firdapse是欧洲第一个也是唯一一个被批准用于治疗LEMS的药物。
  Catalyst首席医疗官兼监管事务负责人、医学博士Gary Ingenito表示：“美国食品药品监督管理局的这一批准标志着一种罕见且毁灭性疾病的一流治疗方法的到来，治疗选择有限。”。“我们向参与Firdapse临床试验的患者及其支持他们的家人和护理人员致以最深切的感谢。我们也感谢研究人员和研究人员的不懈努力，没有他们，这一重要里程碑是不可能实现的。我们还期待着继续与美国食品药品监督管理局合作，评估其他潜在指标。”Firdapse的ns。”
  关于Lambert Eaton肌无力综合征（LEMS）
  LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，最常见的特征是易疲劳的四肢肌肉无力。这种疾病是由位于神经肌肉连接处的抗电压门控钙通道的自身抗体引起的，如果不加以治疗，会导致神经肌肉交流不当，导致进行性肌无力。在大约50%的病例中，LEMS与潜在的恶性肿瘤（最常见的是小细胞肺癌癌症）相关，在一些人中，LEMS是这种恶性肿瘤的第一症状。LEMS通常影响四肢，尤其是腿部。在疾病的早期，最靠近躯干的肌肉会受到影响，表现为爬楼梯或坐姿站立困难。体育锻炼和高温往往会使症状恶化。偶尔出现的其他症状包括口腔、喉咙和眼睛肌肉无力。LEMS患者的自主神经系统也可能受到干扰，出现口干、皮肤干燥、便秘、视力模糊、出汗受损和/或血压变化不当的症状。
  关于Firdapse®（amifampridine）
  Firdapse®（阿米法普定）10 mg片剂是一种口服、非特异性、电压依赖性钾（K+）通道阻滞剂，可引起突触前膜去极化，减缓或抑制复极。这种作用导致缓慢的电压依赖性钙（Ca2+）通道打开，从而允许随后的Ca2+流入。反过来，它诱导含有乙酰胆碱（ACh）的突触小泡的胞吐，将更多的ACh释放到突触间隙，增强神经肌肉传递，并改善肌肉功能。Firdapse在美国和欧盟被批准用于LEMS患者。
  请参阅随附的Firdapse®完整处方信息：
  https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/208078s009lbl.pdf

  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2018/11/29/1658787/0/en/FDA-Approves-Firdapse-amifampridine-for-the-Treatment-of-Lambert-Eaton-Myasthenic-Syndrome-LEMS.html