2024年09月24日，Catalyst Pharmaceuticals, Inc.宣布，日本厚生劳动省已批准DyDo 的新药申请（“NDA”），将FIRDAPSE（amifampridine）阿米吡啶片剂 10mg，用于治疗Lambert-Eaton 肌无力综合征（“LEMS”）患者。
  此次批准标志着LEMS治疗领域取得了关键进展，LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，可严重影响生活质量，同时也代表着在满足日本LEMS 患者未满足的需求方面迈出了重要一步。
  日本厚生劳动省已将 阿米吡啶指定为孤儿药，FIRDAPSE此前已获准在美国用于治疗6岁及以上的成人和儿科患者，并在欧洲和加拿大用于治疗患有LEMS的成人。
  FIRDAPSE(amifampridine)阿米吡啶10mg片剂 是一种口服、非特异性、电压依赖性钾(K+)通道阻滞剂，可导致突触前膜去极化并减慢或抑制复极化。此作用导致缓慢的电压依赖性钙(Ca2+)通道开放，从而允许Ca2+随后流入。反过来，它会诱导含有乙酰胆碱(ACh)的突触小泡的胞吐，从而将更多的 ACh 释放到突触间隙中，增强神经肌肉传递并改善肌肉功能。
  FIRDAPSE（氨苯吡啶）是美国用于治疗成人和6岁及以上儿童LEMS的领先疗法。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是肌肉无力和疲劳。大约50%的LEMS患者患有潜在癌症，因为大约3%的小细胞肺癌患者患有LEMS。FIRDAPSE是唯一获得美国FDA批准的、基于证据的 LEMS 治疗方法。作为Catalyst致力于服务罕见病患者的基石，FIRDAPSE在美国得到了全面的患者支持计划的支持，以帮助确保符合条件的美国患者能够获得治疗和援助。
  信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/24/2951972/13009/en/Catalyst-Pharmaceuticals-Announces-Sub-Licensee-DyDo-Pharma-Received-Approval-to-Commercialize-FIRDAPSE-in-Japan.html