2025年5月27日，拜耳宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Jivi[antihemophilic factor (recombinant),用于治疗7岁至12岁以下重度血友病A患儿。

  这一决定是基于Alfa PROTECT和PROTECT Kids试验的结果，这些试验证明了抗血友病因子[重组]聚乙二醇化aucl在该儿科人群中的安全性和有效性。抗血友病因子[重组]聚乙二醇化aucl已被批准用于先前治疗过的12岁及以上的成年人和青少年。

  Alfa PROTECT研究招募了35名中位年龄为8岁的儿童，并评估了在至少50天和26周的暴露时间内预防性使用抗血友病因子[重组]聚乙二醇化aucl的情况。患者每周接受两次40-60IU/kg的治疗。该研究侧重于早期暴露期间抗PEG免疫反应引起的超敏反应和疗效丧失。

  总共有32名患者完成了治疗阶段，并延长了18个月。一个关键的次要终点是年出血率，这与老年患者的研究结果一致。

  PROTECT Kids试验评估了12岁以下儿童患者的药代动力学、安全性和有效性。它证实了类似的结果，支持了抗血友病因子[重组]聚乙二醇化aucl在耐受良好的同时保持治疗效果的结论。在这两项试验中，常见的不良反应（≥5%）包括头痛、发烧、咳嗽和腹痛。没有发现新的安全问题。

  抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化aucl是一种重组DNA衍生的聚乙二醇化因子VIII浓缩物，半衰期延长。对于7至12岁以下的儿童，推荐的初始剂量为60 IU/kg，每周两次，可根据临床反应进行调整。它适用于按需出血治疗、围手术期管理和常规预防，以减少7岁及以上既往治疗患者的出血频率。由于过敏风险增加和疗效降低，它不被批准用于7岁以下的儿童。

  观察到超敏反应，包括可能与抗PEG-IgM抗体有关的反应，但在试验中在4至6周内得到解决，没有IgM到IgG的类别转换。监测因子VIII抑制剂仍然至关重要，因为输注后恢复的减少可能表明抗体的产生。在这种情况下，可能需要改用替代疗法。

  血友病影响全球约40万人，是一种遗传性疾病，其中形成血栓所需的一种蛋白质缺失或减少。血友病A是最常见的血友病类型，由于凝血FVIII缺乏或缺陷，凝血功能受损。患者反复经历肌肉、关节或其他组织出血，随着时间的推移，这可能会导致慢性关节损伤。如果治疗不当，受伤可能会产生严重的后果，因为血友病患者的血栓形成速度比健康人慢。根据一项研究，该研究使用了2012年至2018年期间在联邦资助的血友病治疗中心接受治疗的患者的数据，美国约有33000名男性患有这种疾病。

  Jivi已被批准用于7岁或以上接受过治疗的成人和儿童患者的血友病A常规预防性治疗。Jivi为7至12岁以下儿童推荐的初始剂量为60 IU/kg，每周两次。根据患者的临床反应和/或恢复情况调整剂量。成人和青少年的推荐初始给药方案为（30-40IU/kg）每周两次，每五天给药一次（45-60IU/kg），并根据出血情况进一步单独调整给药频率。Jivi也被批准用于同一人群的按需治疗和围手术期出血管理。

  拜耳科学总监Jessica Charlet表示：“拜耳仍然致力于满足血友病A社区的需求。”。“美国食品药品监督管理局批准7至<12岁的儿科患者，这反映了拜耳对血友病A社区的承诺，并强调了我们在治疗过程中支持家庭的承诺。”

  信息来源：https://www.biospace.com/press-releases/u-s-fda-grants-approval-for-jivi-antihemophilic-factor-recombinant-pegylated-aucl-in-pediatric-patients-7-to-under-12-years-of-age-with-hemophilia-a-congenital-factor-viii-deficiency