2018年11月26日，拜耳宣布，美国食品药品监督管理局加速批准Vitrakvi（larotrectinib）拉罗替尼用于患有实体瘤的成人和儿童患者，这些实体瘤具有神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合，但没有已知的获得性耐药性突变，具有转移性或手术切除可能导致严重发病，且没有令人满意的替代治疗方法或癌症在治疗后进展。
  这是美国食品药品监督管理局第二次批准用于癌症治疗。
  批准基于三项多中心、开放标签、单臂临床试验的数据：LOXO-TRK-14001（NCT02122913）、SCOUT（NCT02637687）和NAVIGATE（NCT02576431）。在当地实验室使用下一代测序（NGS）或荧光原位杂交（FISH）前瞻性地确定NTRK基因融合状态的阳性。在三名患有婴儿纤维肉瘤的儿科患者中推断出NTRK基因融合，这些患者通过FISH检测到ETV6易位。主要疗效结果指标为总有效率（ORR）和反应持续时间，由盲法独立审查委员会根据RECIST 1.1确定。
  在三项试验中，对前55名携带NTRK基因融合的不可切除或转移性实体瘤患者进行了疗效评估。所有患者都需要在接受系统治疗后病情有所进展（如果有的话），或者需要手术治疗局部晚期疾病，但发病率很高。12名患者年龄小于18岁。共有12种癌症类型，最常见的是唾液腺肿瘤（22%）、软组织肉瘤（20%）、婴儿纤维肉瘤（13%）和癌症（9%）。
  ORR为75%（95%置信区间：61%，85%），包括22%的完全缓解和53%的部分缓解。在数据库锁定时，尚未达到响应持续时间的中位数。73%的患者的反应持续时间为6个月或更长，63%的患者为9个月或更久，39%的患者为12个月或更多。
  larotrectinib的安全性在三项临床试验中招募的176名患者中进行了评估，其中包括44名儿科患者。拉奥替尼最常见的不良反应（≥20%）是疲劳、恶心、头晕、呕吐、AST升高、咳嗽、ALT升高、便秘和腹泻。
  推荐的拉奥替尼剂量为成人每日两次口服100mg，儿科患者每日两次（每剂最大100mg）口服100mg/m2。
  信息来源：https://www.fda.gov/drugs/fda-approves-larotrectinib-solid-tumors-ntrk-gene-fusions