2025年06月28日,Sobi® 宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Gamifant(emapalumab-lzsg)用于治疗已知或疑似Still病（斯蒂尔病）的噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH)/巨噬细胞活化综合征(MAS)成人和儿童（新生儿和老年人）患者，症状还包括系统性幼年特发性关节炎(sJIA)，对糖皮质激素反应不足或不耐受，或复发性MAS。
  此次批准基于两项关键研究的汇总数据，即3期研究（NCT05001737）和NI-0501-06（NCT03311854）。54%（21/39）的患者在第8周达到完全缓解，82%（32/39）的患者在第8周达到临床MAS缓解（VAS≤1cm）。安全性和耐受性与既往临床研究结果一致。在斯蒂尔病HLH/MAS患者中，最常见的不良事件（≥20%）为病毒感染，包括巨细胞病毒感染或再激活，以及皮疹。
  Gamifant（emapalumab-lzsg）依马利尤单抗是一种干扰素γ(IFNγ)阻断抗体，Gamifant通过结合并中和 IFNγ 发挥作用。当IFNγ分泌失控时，体内会出现过度炎症。是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗成人和儿童（新生儿和老年人）原发性HLH患者的药物，这些患者患有难治性、复发性或进行性疾病，或对常规HLH疗法不耐受。
  巨噬细胞活化综合征(MAS)是 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH) 的一种，是风湿性疾病的严重并发症，最常见于 Still 病（斯蒂尔病），包括全身性幼年特发性关节炎和成人Still （斯蒂尔病）病。HLH/MAS 是一种罕见的系统性疾病，由干扰素γ(IFNγ)引发的炎症过度，常见临床表现包括持续高热、铁蛋白升高、血细胞减少、凝血病和肝脾肿大。MAS 被归类为噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH) 的继发形式。

  信息来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-gamifant-emapalumab-lzsg-as-first-ever-treatment-for-adults-and-children-with-macrophage-activation-syndrome-in-stills-disease-302493712.html