2018年11月09日,Dova制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Doptelet（avatrombopag）一份补充新药申请（sNDA），用于对先前疗法反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的治疗。FDA已指定该sNDA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月30日。
ITP是一种以血小板减少为特征的自身免疫性出血性疾病，例如血小板异常低。Doptelet是第二代口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能模拟TPO的作用，后者是正常血小板生产的主要调节者。今年5月，Doptelet获FDA批准用于计划接受手术的慢性肝病（CLD）成人患者治疗血小板减少症。此前，FDA已授予Doptelet优先审查资格。
Dova公司首席医疗官Lee F. Allen博士表示，据估计，慢性ITP影响美国约6万名成年人，尽管目前已有其他疗法上市（包括2种TOP-RA），但该领域仍存在着显著的未满足医疗需求。FDA受理Doptelet是该公司新药研发方面的另一个重要里程碑，也是朝着解决这种医疗需求未满足的患者群体以及扩大Doptelet作为血小板减少症临床应用方面迈出的重要一步。我们期待着与FDA密切合作。
ITP sNDA的提交，是基于新关键性的随机、安慰剂对照III期临床研究的安全性和有效性数据的支持。该研究达到了主要终点（在没有抢救治疗的情况下血小板计数≥50*10的9次方/L的周数）和首个次要疗效终点（第8点血小板计数≥50*10的9次方/L的患者比例），并具有高度的统计学意义（p＜0.0001）。支持ITP sNDA的额外支持性疗效数据还包括2个II期ITP临床研究，以及治疗CLD患者血小板减少症的2个III期临床研究。Doptelet临床开发项目中所有的24周研究数据支持了Doptelet在多种适应症中的安全性和耐受性。
原文出处：DOVA PHARMACEUTICALS ANNOUNCES FDA ACCEPTANCE OF SUPPLEMENTAL NEW DRUG APPLICATION FOR DOPTELET® (AVATROMBOPAG) FOR THE TREATMENT OF CHRONIC IMMUNE THROMBOCYTOPENIA (ITP) |
