2020年8月3日，GW Pharmaceuticals plc今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EPIDIOLEX（大麻二酚）口服溶液用于治疗一岁及以上患者的结节性硬化综合征（TSC）癫痫发作。随着这一新的适应症的出现，年龄范围已经扩大，包括一岁及以上的Lennox Gastaut综合征（LGS）或Dravet综合征癫痫发作患者。
TSC是一种罕见的疾病，会导致良性肿瘤在身体重要器官生长，是遗传性癫痫的主要原因，最初于2018年6月被美国食品药品监督管理局批准用于治疗两岁及以上患者的LGS或Dravet综合征相关癫痫发作。GW也已在欧盟获得该药物的批准，商标为EPIDYOLEX®，TSC EMA提交的文件目前正在审查中。
GW首席执行官Justin Gover表示：“美国食品药品监督管理局批准这一新适应症，对于那些因结节性硬化症而出现难治性癫痫的患者来说，是一个令人兴奋的消息。”“由于EPIDIOLEX已经可以通过医生的处方提供给患者，TSC患者可以立即获得药物。这种标签的扩展，包括所有批准适应症的年龄范围的扩展，进一步表明美国食品药品监督管理局的程序可以继续使患者更广泛地获得经过适当测试的监管批准的大麻素药物这对这些患者及其家人来说是一个希望，也是EPIDIOLEX作为一流抗癫痫药物的又一个重要里程碑。”
“根据之前在TSC患者中的阳性试验结果，EPIDIOLEX可能会成为患者的一个重要治疗选择。它是医生工具箱中的一个新工具，可以满足大量未满足的需求，”马萨诸塞州总医院赫斯科特结节性硬化综合征中心主任、哈佛医学院神经病学教授兼临床研究员Elizabeth Thiele说。“近三分之二的TSC患者发展为耐治疗性癫痫，需要新的选择，这可能有利于这些经常尝试现有治疗但失败的患者。”
该公司预计，大多数付款人将迅速更新其EPIDIOLEX覆盖政策，将TSC纳入与LGS和Dravet综合征类似的访问级别。
结节性硬化症联盟主席兼首席执行官Kari Luther Rosbeck表示：“美国食品药品监督管理局批准EPIDIOLEX用于TSC是向前迈出的巨大一步，我们的社区对这一积极进展表示赞赏。”“TSC最具挑战性和最令人沮丧的方面之一是现有药物无法有效控制的癫痫发作。迫切需要新的治疗方案，这一批准为受这种困难疾病影响的患者增加了另一种选择。”
美国食品药品监督管理局的批准包括TSC患者的推荐维持剂量为25mg/kg/天，这得到了一项评估25mg/kg/天EPIDIOLEX的3期安全性和有效性研究的数据的支持。该研究达到了其主要终点，即与安慰剂相比，与基线相比，癫痫发作频率降低，服用Epidiolex 25mg/kg/天的患者癫痫发作减少了48%，而安慰剂患者癫痫发作降低了24%（p<0.01）。所有关键的次要终点都支持对主要终点的影响。研究中接受EPIDIOLEX治疗的患者（≥10%且大于安慰剂）最常见的不良事件包括腹泻；转氨酶升高；食欲下降；嗜睡；发热；和呕吐。在本研究中观察到的安全性概况通常与在Epidiolex的先前研究中观察的安全性状况相当。
关于结节性硬化综合征（TSC）
结节性硬化综合征（TSC）是一种罕见的遗传病，影响着美国约5万人和全球近100万人。1每天至少有两名出生的儿童会患上结节性硬化症，估计每6000名新生儿中就有一人患病。5这种疾病会导致身体重要器官（包括大脑、皮肤、心脏、眼睛，肾脏和肺部，是遗传性癫痫的主要原因。
TSC患者可能会经历多种癫痫发作类型。其中最常见的是婴儿痉挛，通常出现在生命的第一年；局灶性（或部分）癫痫发作也很常见。SC与自闭症和智力残疾的风险增加有关，其严重程度可能差异很大。在一些儿童中，这种疾病非常轻微，而其他人可能会出现危及生命的并发症。约85%的TSC患者患有癫痫，并可能发展为药物难以治疗。超过60%的TSC个体无法通过标准治疗（如抗癫痫药物、癫痫手术、生酮饮食）控制癫痫发作，或迷走神经刺激，相比之下，30-40%的癫痫患者没有TSC且具有耐药性。
关于EPIDIOLEX（大麻二酚）口服溶液
EPIDIOLX（大麻二酚）口服溶液是一种高纯度大麻二酚（CBD）的药物制剂，是一类具有新作用机制的新型抗癫痫药物中的第一种，也是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的第一种植物衍生大麻药物。
EPIDIOLEX适用于治疗一岁及以上患者的Lennox Gastaut综合征（LGS）、Dravet综合征或结节性硬化症综合征（TSC）相关癫痫发作。
Epidiolex已在欧盟获得批准，商品名为EPIDYOLEX®，可与氯巴扎姆联合辅助使用，用于治疗两岁及以上患者的LGS和Dravet综合征相关癫痫发作。EPIDIOLEX/EPIDYOLEX已获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的孤儿药指定，用于治疗与Dravet综合征、LGS和TSC相关的癫痫发作，每种癫痫发作都是严重的儿童期发作、耐药综合征，并且正在接受欧洲药品管理署的TSC治疗审查。
信息来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2020/08/03/2071601/0/en/FDA-Approves-EPIDIOLEX-cannabidiol-Oral-Solution-to-Treat-Seizures-Associated-with-Tuberous-Sclerosis-Complex.html
