Biopten是一种高纯度、化学合成的、天然形式的四氢生物蝶呤（tetrahydrobiopterin，BH4），这种物质天然地存在于人体中，该药通过维持适当的苯丙氨酸水平，治疗非典型高苯丙氨酸血症（HPA）及BH4反应性HPA（BH4-responsive HPA）。
目前， Biopten Granules 2.5%是根据婴儿的体重给药，1小袋/kg体重，用于治疗BH4响应性HPA，对于成长阶段的婴儿而言，现在存在的一个很明显的问题是，每天需要给予大量的小袋装药物，因此，一种改进的配方是非常重要的。为了满足这一需求，同时改善婴儿的依从性（adherence）并减轻身体的负担，第一三共开发出了高含量的Biopten? Granules 10%，每一小袋（1g）含100mg盐酸沙丙蝶呤，该新配方于2013年8月获日本当局批准。
关于
高苯丙氨酸血症是一种疾病，特征为因代谢异常导致血液中的必需氨基酸苯丙氨酸水平升高。该病为一种遗传性疾病，若出生后不及时治疗，可能导致不可逆的神经功能障碍，如智力低下。
该疾病有2个主要病因：一是出生时缺乏一种物质（BH4），该物质能够促进代谢苯丙氨酸的酶的机制（非典型HPA）；另一种是，当代谢苯丙氨酸的酶出现异常时。对于前者，体内BH4水平的升高能够恢复代谢功能（成为BH4反应性HPA）。
高苯丙氨酸血症是一种罕见疾病，在日本的发病率为八万分之一，自1977年开始新生儿普查以来，共有600例被确诊。
Biopten一被指定为孤儿药，用于治疗BH4反应性HPA。 |
