2018年10月5日,Akcea Therapeutics宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Tegsedi(inotersen)用于治疗成人遗传性经晶闸管介导的淀粉样变性的多发性神经病。TEGSEDI现已在美国、欧盟和加拿大获得批准。
“TEGSEDI是第一个也是唯一一个通过每周一次皮下注射强有力地减少TTR蛋白产生的RNA靶向治疗药物,为患有hATTR淀粉样变引起的多发性神经病变的患者提供了一种有效的治疗方法。
在hATTR淀粉样变性中,转甲状腺素蛋白(TTR)错误折叠并作为淀粉样蛋白沉积在全身。TEGSEDI通过减少TTR蛋白的产生,从源头上靶向疾病。在NEURO-TTR研究中,无论TTR突变、性别、年龄或种族如何,TEGSEDI治疗均使患者的血清TTR蛋白从基线平均降低了79%。
淀粉样变性研究联盟创始人兼首席执行官Isabelle Lousada表示:“尽管遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病变的真实发病率尚不清楚,但毫无疑问,目前诊断严重不足。”“这一批准代表了美国患者、家属、护理人员和医疗保健专业人员的重大进步,他们需要更多选择来治疗这种疾病。我现在比以往任何时候都更乐观地认为,我们可以提高对这种罕见疾病的认识,支持更快的诊断,并提供更好的治疗。”
美国食品药品监督管理局批准TEGSEDI是基于对有多发性神经病变症状的hATTR淀粉样变性患者进行的3期NEURO-TTR研究的结果。该研究的结果表明,与安慰剂治疗的患者相比,TEGSEDI治疗的患者在两个共同主要终点上都有显著的益处:诺福克生活质量问卷糖尿病神经病变(诺福克生活质量DN)和改良的神经病变损害评分+7(mNIS+7),这是神经性疾病进展的衡量标准。
TEGSEDI与血小板减少症和肾小球肾炎的风险有关。需要加强监测,以支持对这些已识别风险的早期发现和管理。
关于TEGSEDITM(INOTERSEN)
TEGSEDI已获美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)淀粉样变的多发性神经病变。由Ionis Pharmaceuticals发现和开发的TEGSEDITM(inotersen)是世界上第一种也是唯一一种皮下RNA靶向药物,旨在减少人类转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。TEGSEDI还获得了欧盟和加拿大的上市许可,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变(hATTR)成年患者的1期或2期多发性神经病变。
该批准基于NEURO-TTR研究的数据,该研究是一项为期15个月的3期随机、双盲、安慰剂对照国际研究,涉及172名有多发性神经病变症状的hATTR淀粉样变患者。在NEURO-TR中,与安慰剂相比,TEGSEDI在神经病变和生活质量的测量方面显示出显著的益处,如改良的神经病变损伤评分+7(mNIS+7)和诺福克生活质量问卷糖尿病神经病变(诺福克QOL-DN)总分。无论年龄、性别、种族、地区、神经病变损伤评分(NIS)、Val30Met突变状态和疾病阶段等亚组如何,接受TEGSEDI治疗的患者都获得了类似的益处。
TEGSEDI可引起严重的副作用,包括:
血小板计数低(血小板减少症):TEGSEDI可能会导致血液中的血小板数量减少。这是TEGSEDI的常见副作用。当你的血小板计数过低时,你的身体就不能形成血栓。你可能会严重出血,导致死亡。如果您有以下情况,请立即致电您的医疗保健提供者:
小腿上出现不寻常的瘀伤或红紫色小斑点皮疹
皮肤切口出血,不停或渗出
牙龈或鼻子出血
尿液或粪便中有血
流血到你的眼白
突然剧烈头痛或颈部僵硬
呕吐或咳血
月经异常或严重(月经出血)
肾脏炎症(肾小球肾炎):您的肾脏可能会停止正常工作。肾小球肾炎可导致严重的肾损伤和肾功能衰竭,需要透析。
关于遗传性变性淀粉样变性
hATTR淀粉样变性是一种严重的、进行性的、危及生命的疾病,由全身各种组织和器官(包括外周神经、心脏和肠道)中TTR蛋白的异常形成和TTR淀粉样沉积物的聚集引起。TTR淀粉样蛋白沉积在这些器官中的逐渐积累通常会导致顽固性周围感觉运动神经病变、自主神经病变和/或心肌病,以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性会导致严重的发病率和生活质量的逐渐下降,严重影响日常生活活动。这种疾病通常进展迅速,并可能导致过早死亡。诊断后的中位生存期为4.7年。
请参阅随附的TEGSEDI完整处方信息:
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=8513207e-b55f-417b-9473-af785146a543#:
信息来源:https://www.globenewswire.com/news-release/2018/10/05/1617653/0/en/Akcea-and-Ionis-Receive-FDA-Approval-of-TEGSEDI-inotersen-for-the-Treatment-of-the-Polyneuropathy-of-Hereditary-Transthyretin-Mediated-Amyloidosis-in-Adults.