2018年9月30日，Protagonist Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过其独有技术平台发现和开发新的肽类药物，用以改变存在重大未满足医疗需求的患者的现有治疗模式。近日，该公司宣布，美国FDA已授予其候选药物PTG-300治疗β地中海贫血的快速通道地位（Fast Track designation）。之前，PTG-300已被FDA授予治疗β地中海贫血的孤儿药地位。
FDA的快速通道项目旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道地位，意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动，在提交新药申请（NDA）后也可能会获得FDA的优先审查。
β-地中海贫血是一种以红细胞生成受损为特征的罕见遗传性血液病，可导致危及生命的慢性贫血，通常需要定期或终生输血才能维持患者生命。随着时间推移，输血会导致人体内铁含量过高从而达到毒性水平并因此导致肝脏、心脏等重要器官的晚期损伤。
铁调素（hepcidin）是一种天然肽类激素，是控制人体铁吸收、循环和再利用的主要调节激素。铁在人体的各种身体功能尤其是造血中发挥着至关重要的作用，但过多的铁具有毒性并会随时间推移而造成器官损伤。基因突变或继发性病理造成的铁调素水平异常低下，会导致身体吸收并储存多于所需量的铁，造成铁超载。
PTG-300是一种可注射的铁调素模拟物，目前正处于临床开发用于治疗β地中海贫血，Protagonist已计划在年底启动一项II期研究。PTG-300可替代铁调素发挥作用，降低过高的铁含量，恢复铁稳态，从而可能改善贫血并降低对输血及螯合剂疗法的需求。除了β地中海贫血之外，该药也可能对其他疾病有潜在益处，如骨髓增生异常综合征（MDS）、遗传性血色沉着病（HH）、真性红细胞增多症（PCV）、亲铁性感染（siderophilic infections）及肝纤维化（liver fibrosis）。 |
